强生提交Darzalex皮下注射剂新适应症上市申请,治疗轻链淀粉样变性

2020-09-11 医药魔方 医药魔方

9月10日,杨森公司宣布向FDA提交了Darzalex Faspro(daratumumab/hyaluronidase-fihj)皮下注射剂的补充生物制品许可申请,用于治疗轻链淀粉样变性患者。

9月10日,杨森公司宣布向FDA提交了Darzalex Faspro(daratumumab/hyaluronidase-fihj)皮下注射剂的补充生物制品许可申请,用于治疗轻链淀粉样变性患者。

轻链淀粉样变性是一种会危机生命的罕见病,骨髓中的浆细胞产生异常的轻链,形成淀粉样蛋白沉积物,这些沉积物在重要器官中积累并会最终导致器官退化。轻链淀粉样变性可影响人体多个器官,受影响最严重的是心脏、肾脏、肝脏、脾脏、胃肠道和神经系统。因为轻链淀粉样变性患者的临床症状可模拟其他疾病,导致临床确诊通常会延迟,预后不佳。FDA目前尚无批准任何药物用于治疗轻链淀粉样变性。

虽然轻链淀粉样变性是最常见的淀粉样变性类型,但它仍然是一种罕见的疾病,美国和欧洲目前大约有30000至45000例患者,美国每年约有4500新确诊轻链淀粉样变性患者。

杨森公司此次申请主要基于III期ANDROMEDA研究的积极数据。该研究纳入388例新确诊的轻链淀粉样变性患者,分别给予皮下注射daratumumab联合硼替佐米、环磷酰胺和地塞米松(D-VCd)方案和仅使用VCd方案。结果显示,D-VCd治疗组患者的总体血液缓解率较VCd组具有明显改善,达到了主要终点。

Daratumumab是多发性骨髓瘤细胞在任何生长阶段都高表达的一种膜表面蛋白。杨森公司开发的全球首个上市的CD38单抗。Daratumumab可与CD38结合并抑制肿瘤细胞生长,导致骨髓瘤细胞死亡。



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  1. 2020-10-07 ms1000001097089600

    早日上市

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