青少年系统性硬化症共识结果测量的发展

青少年系统性硬化症（JSSc）是一种罕见且多系统的疾病，具有高发病率和死亡率。治疗选项有限，迫切需要有效的治疗方法。由于不同地区的临床表现、抗体谱、死亡风险以及正常生长发育的影响存在显著差异，针对JSSc的最佳护理需要定制化治疗试验。因此，结果测量的标准化至关重要。

国外研究通过网络调查评估了当前JSSc的心肺评估标准实践及免疫抑制治疗使用情况，并进行了文献回顾以确定系统性硬化症（SSc）六个领域内的结果测量。

研究包括两个主要部分：一个初步的网络问卷调查和一个范围文献审查（scoping literature review）。初步调查显示了来自26个国家的141名儿科风湿病学家关于JSSc心肺功能评估和免疫抑制治疗使用的偏好。受访者根据地区（北美、欧洲、拉丁美洲、亚洲/非洲）和国家收入水平进行分类。文献审查基于PRISMA-SCR框架，从31825条记录中筛选出848篇相关文章进行数据分析。

研究结果显示，在JSSc的心肺评估实践中，不同地区和收入水平之间存在显著差异。北美和欧洲的受访者报告称更频繁地使用肺功能测试（PFTs）和一氧化碳弥散量（DLCO），而6分钟步行测试（6MWT）在北美的使用频率低于其他地区。口服皮质类固醇和环磷酰胺用于治疗JSSc的使用情况也因国家收入水平而异，低收入和中等收入国家的使用率更高。此外，研究还发现了一些潜在的医疗资源和服务获取方面的不平等现象，这些差异可能会影响患者护理质量和结果的一致性。

研究指出，目前在JSSc患者的监测和治疗中存在着区域性和经济性的差异。尽管最近提出的12个月试验响应参数代表了标准化JSSc临床试验结果测量的重要一步，但仍然需要进一步验证这些参数，并将其应用于更多样化的临床环境中。国际青少年系统性硬化症结果小组（IJOG）正致力于开发一套共识结果测量标准，以便在全球范围内用于JSSc的治疗试验评估。 

综上所述，该研究揭示了当前JSSc管理和治疗中存在的多样性，并强调了国际合作的重要性，以确保能够为所有患者提供一致且高质量的护理。这不仅有助于提高对这种复杂疾病的理解，也为未来的治疗策略提供了重要参考。

参考文献：

Canizares, N.V., Pain, C.E., Zulian, F. et al. Developing consensus outcome measures in juvenile systemic sclerosis: a global survey of pediatric rheumatologists and literature review. Pediatr Rheumatol 23, 46 (2025).