α-1抗胰蛋白酶(A1AT)缺乏症治疗或取得重大突破:DCR-A1AT获得孤儿药认定
2020-03-19 Allan MedSci原创
Dicerna Pharmaceuticals致力于核糖核酸干扰(RNAi)药物的开发,近日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予RNAi候选药物DCR-A1AT孤儿药认定。
Dicerna Pharmaceuticals致力于核糖核酸干扰(RNAi)药物的开发,近日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予RNAi候选药物DCR-A1AT孤儿药认定,用于治疗α-1抗胰蛋白酶(A1AT)缺乏症。A1AT缺乏症是一种遗传病,可导致肺和肝疾病,患者可能出现皮肤发黄和眼睛发白(黄疸),并可能进展为肝硬化。
Dicerna Pharmaceuticals首席医学官Ralf Rosskamp表示:“FDA的孤儿药认定是DCR-A1AT开发计划中的重要里程碑,并强调了这种复杂疾病的医疗需求。RNAi技术在治疗肝脏相关疾病方面显示出了巨大潜力,我们期待继续研究DCR-A1AT的潜力”。
2019年6月,Dicerna向瑞典医疗产品局提交了DCR-A1AT的临床试验申请,用于治疗A1AT缺乏症相关的肝病患者,并在2019年第四季度开始招募健康志愿者参加DCR-A1AT的I/II期试验(EudraCT编号为2019-001999-11)。
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