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干细胞疗法真的可以治疗多发性硬化症吗?

2016-8-15 作者:佚名   来源:生物谷 我要评论4

近日,据每日邮报(Daily Mail)报道,在进行造血干细胞(Haematopoietic Stem Cells)治疗后数天后,多发性硬化症(MS,Multiple sclerosis)患者Eric Thompson从轮椅上站了起来,并且能够正常走路了。不能够接受来自英国国民健康保险制度(National Health Service,NHS)提供的积极性疗法,最终患者Thompson和其家人筹集了4万英镑并且在墨西哥开始了这项疗法。

Thompson所接受的这种疗法名为自身造血干细胞移植疗法(AHSCT),进行这种疗法首先就是从患者骨髓或者血液中抽取干细胞,当患者进行进行集中性的化疗削弱自身免疫系统的功能后,从患者机体抽取的干细胞被再次注入到患者体内,这一操作就是为了重新启动患者机体的免疫系统,而集中性的高剂量化疗方法的使用及移植过程往往也是疗法进行过程中比较艰难的过程。

据英国癌症研究中心数据显示,供体的干细胞移植物往往被用作治疗多种类型癌症,包括白血病、淋巴瘤和骨髓瘤,然而如今推荐自身造血干细胞移植疗法作为治疗多发性硬化症的疗法或许为时过早。

尽管目前NHS不能提供此疗法,但英国多发性硬化症协会报道了许多研究都利用自身造血干细胞移植疗法来治疗多发性硬化症,而且研究者们表示这种疗法具有极大的前景,同时经这种疗法治疗的患者,疾病的复发率降低了,患者恢复也比较稳定,甚至某些患者的残疾症状也被逆转了。然而多发性硬化症协会强调,这或许并不适用于每一名患者,而且这种疗法或许具有一定的“攻击性”且会引发明显的风险。

临床试验

目前一系列利用自身造血干细胞移植来治疗多发性硬化症的疗法都正在进行,包括2015年3月进行的ASTIMS试验,这项试验对21名复发缓解型多发性硬化症患者(患者个体有不同的疾病症状)以及进展型多发性硬化症患者(患者残疾并不因疾病的复发)进行研究;相比较利用药物米托蒽醌治疗的患者而言,接受自身造血干细胞移植疗法的患者疾病的复发率名下下降了。

米托蒽醌是一种典型的化学疗法,其可被用作疾病修饰疗法来减少疾病复发的多发性硬化症患者的数量,然而研究者表示,某些接受自身造血干细胞移植疗法的患者往往会经历严重的副作用,比如血小板减少症、嗜中性白血球减少症、感染以及肝脏毒性表现,而且其中两名患者还遭受了威胁生命的一些状况,包括出现败血症、严重感染、骨髓干细胞移植成活率较低以及治疗完全失败等情况。

英国是进行随机临床试验MIST多个国家中的一个(多个国家包括英国、美国、瑞典和巴西),多个接受自身造血干细胞移植疗法的患者都表现出了积极性的可喜结果,患者表示他们机体的多发性硬化症症状得到了明显改善和逆转,而且MRI扫描结果也显示患者机体中并未活动性疾病的证据,所有的临床试验结果都将于2017年进行公布,而且很多患者也都期待积极性数据的早日公布。英国的研究中心位于皇家海莱姆医院(Royal Hallamshire Hospital),部分临床试验患者也已于2016年1月出现在了英国广播公司BBC的全景栏目(Panorama Programme)中。

目前正在加拿大进行的一项自身造血干细胞移植临床试验结果提出了多发性硬化症患者疾病复发率和疾病活动性的明显变化,其中大约70%的患者都表现出了疾病进展完全停止的迹象。但正在进行试验的患者中有一名患者因肝衰竭而出现了死亡,这或许是疗法的一种副作用所引发的;研究者强调说,必须爱活动进展性的多发性硬化症患者中考虑这些疗法相关的风险。

患者Eric Thompson的故事为自身造血干细胞移植疗法在多发性硬化症患者中的应用起到了极大的推动作用,但同时我们不应当忽视该疗法带来的风险以及成本花费;多发性硬化症协会生物医学研究所的主任Sorrel Bickley认为,这项积极性的疗法往往会伴随一定风险的存在,其需要经过专家们的再次确认,同时也应当在认证中心进行实施。我们并不清楚自身造血干细胞移植疗法带来的长期效应,这就强调了后期临床试验的重要性。

参考资料:

【1】I can walk again after years in a wheelchair': Father with MS stands up within DAYS of having stem cell therapy in Mexico

【2】Stem cell transplants

【3】Autologous Haematopoietic Stem Cell Transplantation (AHSCT)

【4】Relapsing Remitting (RRMS)

【5】Secondary Progressive MS (SPMS)

【6】Mitoxantrone

【7】Stem Cell Therapy for Patients With Multiple Sclerosis Failing Alternate Approved Therapy- A Randomized Study

【8】MS breakthrough: Replacing diseased immune system halts progression and allows repair

【9】Can stem cell therapy really treat multiple sclerosis?



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