NEJM：使用C1抑制剂预防遗传性血管性水肿
2017-03-23 MedSci MedSci原创
遗传性血管性水肿是致残的，潜在致命的疾病，是C1抑制蛋白的缺失（I型）或功能障碍（II型）所造成的的。皮下注射来抑CS1830可抑制C1活性提供有效的疾病预防手段。
遗传性血管性水肿是一种易致残的，潜在致命的疾病，是C1抑制蛋白的缺失（I型）或功能障碍（II型）所造成的。在III期试验中，应用CSl830，一种通过纳米过滤的设备制备的可皮下注射制剂来抑制C1活性，将提供有效的疾病预防手段。
研究人员开展了一项前瞻性、多中心、国际、随机、双盲、安慰剂对照、多剂量的III期试验，来评估患者自行皮下注射CSl830的疗效与安全性。入选的I型或II型遗传性血管性水肿患者，在过去的3个月内连续2个月发病四次或以上。研究人员随机分配患者接受为期16周，共2个阶段治疗：根据体重注射40IU或60IU的CSl830每周两次。主要终点是血管性水肿的发作的次数，次要终点是有发病迹象的患者比例（CSl830与安慰剂组相比，发作次数减少50%）和使用急救药物的次数。
结果显示：两个剂量的CSl830都可以减少遗传性血管性水肿发病频率：注射40IU组平均每月减少2.42次发病(95%可信区间[CI]为-3.38到-1.46)；注射60IU组平均每月减少3.51次发病(95%可信区间[CI]为-4.21到-2.81)；40IU组应答率为76%，60IU组应答率为90%；使用急救药物的频率由对照组的每个月5.55次减少到40IU组的1.13次；在60IU组由3.89次减少到0.32次。主要的不良反应发生频率安慰剂组与受试组无显著差异。
研究人员认为对于遗传性血管性水肿的患者，每周两次皮下注射C1抑制剂能显着降低急性发作频率，应用于遗传性血管性水肿的预防。
原始出处：
Hilary Longhurst, M.D., Marco Cicardi, M.D., et alPrevention of Hereditary Angioedema Attacks with a Subcutaneous C1 Inhibitor.N Engl J Med 2017; 376:1131-1140March 23, 2017DOI: 10.1056/NEJMoa1613627
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