NEJM：依氟鸟氨酸联合舒林酸治疗家族性腺瘤性息肉病

COX-2抑制剂舒林酸和EGFR抑制剂依氟鸟氨酸是治疗家族性腺瘤性息肉病的有效药物。近日研究人员考察了依氟鸟氨酸(Eflornithine)联合舒林酸（Sulindac）对家族性腺瘤性息肉病的效果和安全性。

研究人员根据患者息肉负担及手术状态对患者进行分层，分为：未手术组（疾病进展风险最大）、结肠切除术后直肠或回肠袋息肉组（进展风险最低）和术后十二指肠息肉组（进展风险适中），患者随机接受750 mg 依氟鸟氨酸、150 mg 舒林酸或两者联合治疗，每天一次，持续48个月。研究的主要终点为疾病进展，定义为大手术、内镜下晚期腺瘤切除、诊断直肠或膀胱高度不典型增生或十二指肠疾病进展。

171名患者参与研究。依氟鸟氨酸-舒林酸联合治疗组组56例患者中有18例（32%）出现疾病进展，舒林酸治疗组58例患者中有22例（38%）出现疾病进展，依氟鸟氨酸治疗组57例中有23例（40%）发生疾病进展，与舒林酸单独治疗相比，依氟鸟氨酸-舒林酸联合治疗组的进展风险比为0.71，与依氟鸟氨酸单独治疗相比，依氟鸟氨酸-舒林酸联合治疗组的进展风险比为0.66。在37例未接受手术的患者中，依氟鸟氨酸-舒林酸联合治疗组、舒林酸治疗组和依氟鸟氨酸治疗组的疾病进展率分别为17%、46%和42%（联合治疗的进展危险比分别为0.30和0.20）。34例直肠或回肠袋息肉病患者中，依氟鸟氨酸-舒林酸联合治疗组、舒林酸治疗组和依氟鸟氨酸治疗组的疾病进展率分别为36%、18%和42%（危险比分别为2.03和0.84）。100例十二指肠息肉患者中，依氟鸟氨酸-舒林酸联合治疗组、舒林酸治疗组和依氟鸟氨酸治疗组的疾病进展率分别为36%、41%和39%。各治疗组的不良事件率相近。

各组疾病进展风险

研究认为，对于家族性腺瘤性息肉病患者，依氟鸟氨酸联合舒林酸治疗方案与任意药物单独治疗方案相比，患者疾病进展风险未见显著降低。

原始出处：                            

Carol A. Burke et al. Eflornithine plus Sulindac for Prevention of Progression in Familial Adenomatous Polyposis. N Engl J Med, September 10, 2020.