ACE-083治疗夏科-马里-图思病（CMT）的II期试验遭遇滑铁卢
2020-03-10 Allan MedSci原创
夏科-马里-图思病（Charcot-Marie-Tooth病，CMT）是一种常见的遗传性神经病，每2500人中有一人发病。CMT是一种感觉运动神经病，影响运动神经和感觉神经。
夏科-马里-图思病（Charcot-Marie-Tooth病，CMT）是一种常见的遗传性神经病，每2500人中有一人发病。CMT是一种感觉运动神经病，影响运动神经和感觉神经。生物制药公司Acceleron Pharma致力于研究、开发治疗严重和罕见疾病的最新疗法，Acceleron今日宣布，使用ACE-083治疗CMT的II期试验中未达到主要终点。与安慰剂相比，ACE-083未改善患者功能或生活质量。因此，Acceleron停止了ACE-083的开发。
ACE-083旨在与TGF-beta蛋白质超家族中的某些蛋白质结合并抑制这些蛋白质，这些蛋白质能够负面调节（减少）肌肉的生长，例如激活素和肌生长抑制素（GDF8）。据信这种方法可增加肌肉质量和强度。
Acceleron总裁兼首席执行官Habib Dable表示：“我们要感谢所有患者、家属、护理人员和研究人员对这项研究的支持和参与。也要感谢我们团队的辛勤工作，这些试验为我们提供了必要的数据，但终止该计划是明智的选择”。
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