Lancet首项人体试验证实:胎盘间充质干细胞宫内修复脊髓脊膜膨出安全可行
2026-03-01 吾乃喵大人 MedSci原创 发表于上海
PMSC-ECM产品辅助宫内脊髓脊膜膨出修复具有良好的可行性和安全性,未干扰宫内手术的已知益处,也未出现干细胞相关不良事件。
深度解析医学证据,DeepEvidence为你支撑决策 脊髓脊膜膨出是最严重的脊柱裂类型,作为一种先天性神经管缺陷,其全球疾病负担沉重,患者常伴随终身神经功能障碍,包括瘫痪、大小便功能异常等。2011年MOMS试验证实,宫内修复可减少脑积水脑室腹腔分流需求、改善远端神经功能,但仍有58%的患儿在30月龄时无法独立行走,现有治疗与患者独立行走的目标仍有较大差距。胎盘来源间充质干细胞(PMSCs)联合细胞外基质在羊胎儿脊髓脊膜膨出模型中展现出神经功能挽救潜力,为此,研究团队开展了首项人体Ⅰ期单臂试验(CuRe试验),评估该新型干细胞产品辅助宫内修复的可行性与安全性。 该试验为单中心、单剂量、首项人体Ⅰ期研究,于2021年6月21日至2022年12月5日在加州大学戴维斯分校医学院开展,采用逐步入组方式纳入6名孕妇,其胎儿均确诊为脊髓脊膜膨出(1例为脊髓裂)。入组标准参照MOMS试验,包括孕龄19-26周、缺损上界位于T1-S1、MRI提示后脑疝、核型正常;排除多胎妊娠、胎儿非相关畸形、母亲手术禁忌等情况。6名孕妇中位年龄27.5岁(23-36岁),均
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