Lancet：Burosumab可明显改善X染色体连锁的低磷血症患儿的佝偻病表现
2019-05-20 QQ MedSci原创
儿童X性染色体连锁的低磷血症的特点是血清成纤维细胞生长因子23 (FGF23)浓度升高、低磷血症、佝偻病、下肢弯曲和生长障碍。研究人员对比由口服磷酸盐和活性VitD组成的常规持续疗法与改用burosumab(布罗沙单抗，一种抗FGF23的全人单克隆抗体)治疗儿童X染色体连锁的低磷酸盐血症的疗效和安全性。研究人员在16个医疗中心开展一随机的、活性对照的开放性3期临床试验，招募1-12岁的X染色体连锁
儿童X性染色体连锁的低磷血症的特点是血清成纤维细胞生长因子23 (FGF23)浓度升高、低磷血症、佝偻病、下肢弯曲和生长障碍。研究人员对比由口服磷酸盐和活性VitD组成的常规持续疗法与改用burosumab(布罗沙单抗，一种抗FGF23的全人单克隆抗体)治疗儿童X染色体连锁的低磷酸盐血症的疗效和安全性。
研究人员在16个医疗中心开展一随机的、活性对照的开放性3期临床试验，招募1-12岁的X染色体连锁的低磷酸盐血症患儿。要求：佝偻病严重程度评分至少为2.0、空腹血清磷<0.97mmol/L(3.0 mg/dL)、证实PHEX（磷酸盐调节肽同源物，X染色体连锁）突变或携带意义不明的变异，3岁以下的儿童至少采取传统疗法连续治疗6个月，3岁以上的儿童至少采取传统疗法治疗过12个月。受试患者（1：1）被随机分至burosumab组（0.8 mg/kg·2周）或传统疗法组。持续治疗64周。主要结点是第40周时佝偻病的改善情况。
2016年8月3日-2017年5月8日共招募了61位患儿，32位（18位女生）被分至传统疗法组，29位（16位女生）被分至burosumab组。第40周时，与传统疗法组相比，burosumab组的患者的佝偻病明显改善（burosumab组评分升高1.9[SE 0.1] vs 传统疗法组评分升高0.8[0.1]；差值 1.1，95% CI 0.8-1.5；p<0.0001）。burosumab组的不良事件多于传统疗法组（17例[59%] vs 7例[22%]）。两组各发生3例重度副反应，均认定与治疗无关。
本研究表明，与传统治疗方法相比，burosumab治疗X染色体连锁的低磷血症儿童佝偻病的严重程度、生长和生物化学特性均有显著改善。
原始出处：
Erik A Imel，et al. Burosumab versus conventional therapy in children with X-linked hypophosphataemia： a randomised， active-controlled， open-label， phase 3 trial. The Lancet. May 16，2019. https：//doi.org/10.1016/S0140-6736(19)30654-3
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