首款上市在即,国内CAR-T疗法如何定价?

2021-01-20 医谷网 医谷网

日前,复星凯特CAR-T疗法益基利仑赛注射液在中国的上市申请已进入“在审批”阶段,这也是目前CAR-T产品中走得最快的,如若获批,其将成为国内首款、世界上第四款获批上市的CAR-T疗法。

在国外曾有一句戏言,药物最大的副作用是价格,尤其于新药更是如此。

日前,复星凯特CAR-T疗法益基利仑赛注射液在中国的上市申请已进入“在审批”阶段,这也是目前CAR-T产品中走得最快的,如若获批,其将成为国内首款、世界上第四款获批上市的CAR-T疗法。

截止目前,国内尚未有任何一款CAR-T产品获批,产品获批后的商业化如何定价?成为了摆在企业们面前的一道难题。

最先已获批两款产品定价均过百万

2017年8月,诺华的CAR-T产品疗法Kymriah获得美国FDA批准,用于治疗复发或难治性(R/R)B细胞急性淋巴细胞白血病(ALL),成为当时世上首个获批的CAR-T疗法,其在美国最初的定价为47.5万美元,约合人民币308万元,2019年实现销售收入为2.78亿美元。

2017年10月,吉利德Kite制药的CAR-T疗法Yescarta获得FDA批准上市,用于治疗成年特定类型大B细胞淋巴瘤患者,成为世界上第二款获批的CAR-T疗法,其定价为373,000美元,约合人民币242万元,2019年全年取得4.56亿美元的销售业绩。

由于高昂的定价,纳入医保成为Kymriah和Yescarta提升可及性和可支付性的重要方式。

2018年,英国国家医疗保健体系(NHS)宣布覆盖Kymriah用于临床治疗,25岁以下患有复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病(ALL)的患者可通过癌症药物基金会(CDF)向诺华申请获得Kymriah进行治疗,据相关预计,在英国每年仅有少数白血病患者有资格接受治疗,报告预计当时符合资格的患者数量在30人左右。

不过出于商业敏感性,诺华当时并未透露在NHS协议下的Kymriah价格,原本Kymriah在英国治疗的全价为每名患者282,000英镑,约合37.3万美元,比美国的治疗价格低了10万美元左右,为什么不同国家价格不同?当时诺华给出的解释是:“需要不同的定价方法来帮助支持对患者的获取,由于美国和欧盟之间,甚至欧盟国家质检的医疗保健体系和基础设施差别很大,因此不可能用一刀切的方法来定价,定价模型需要根据每个市场的独特情况量身定制。”

随后,Kymriah又相继进入美国和日本医保,2019年2月,美国批准将CAR-T细胞治疗正式纳入医保,同年8月,美国医疗保险和医疗补助服务中心(CMS)宣布不仅支付CAR-T细胞疗法的费用,还将支付包括药物管理、细胞的收集和处理、细胞的回输、以及门诊或者住院的所有相关服务与治疗费用。

2019年5月,日本中央社会保险医疗协议会批准将Kymriah纳入医保,定价约3350万日元(约合人民币210万元),据日本厚生劳动省称,此为日本纳入医保中的价格最高的药品,按照日本公共医疗保险的“高额疗养费制度”来计算,使用Kymriah的大部分费用将由日本的公共保险承担,患者最低只需负担41万日元(约合人民币2.57万元)的药费。

但Kymriah适用日本医保须满足三个条件:该药物的治疗对象仅局限于白血病和淋巴瘤中的特定部分群体,且在25岁以下,并是在其他抗癌药物无效的前提下。根据日本厚生劳动省当时的估计,日本国内同时满足上述三个条件的患者数最多一年216人,市场需求规模约为72亿日元(约合人民币4.5亿)。

Yescarta则只进入了美国医保,并未进入英国医保。

但辗转国内,由于人口基数庞大,患者群体人数众多,国外的医保纳入似乎不会在国内实现,至少在产品获批上市后的短期内不会。

国内定价因素需考虑哪些

一般而言,产品的价格需综合考量直接的生产成本、供应链整体成本、市场销售规模、政策环境等多个因素,CAR-T疗法作为一种性化疗法更是如此。

援引E药经理人的报道,国外获批的CAR-T疗法定价如此高昂,根本原因在于CAR-T疗法是一种高度个性化疗法,每个患者的个体化差异导致T细胞的备置周期不同,这种情况下极难形成标准化的工作流程,而标准化工作流程是医疗产品商业化中控制成本极其重要的一环。同时,CAR-T制备过程中,涉及到的机器设备、耗材成本、工艺包装、质控检测成本、细胞产品GMP厂房运营成本等费用都是不菲的,高昂的成本导致企业从一开始就很难对产品实行低价销售,有业内人士认为,国内CAR-T商业化落地初期的价格或许与海外定价不会有太大差异。

以复星凯特的益基利仑赛注射液为例,据披露,截至2020年1月,复星凯特针对其的累计研发投入约为4.74亿元人民币(含专利和技术许可费用,未经审计)。

但也有专家指出:中国的定价更要符合国情CAR-T治疗的定价不能参照国外,在国内的定价需要以临床需求为核心、以患者为中心,在充分考虑到社会效益的基础上,实现适合中国国情的定价方案。将疗效与药品定价挂钩,引入价值定价机制,很多国家或地区已建立起卫生技术评估组织并开展评估辅助医保决策,指导药品定价。

在此前医谷记者参加的某大型论坛上,也有企业家人士也表示:“如果CAR-T疗法在中国定价为47.5万美元的话,这是万万行不通的,还不如直接送到美国去进行治疗,但若定价在三十万到五十万人民币,这个价格大家是可能会接受的,因为一个骨髓移植,如果没有发生其他并发症,大概五十万就差不多了,如果说CAR-T治疗能定在这样一个价格区间,且治疗效果能缓解达一年以上,或者说缓解之后给患者一个骨髓移植的机会,之后能够缓解五年以上,能够有这样的预期,我相信还是很有市场的。”

还有企业人士表示,在保证产品质量的前提下,可以通过国产化耗材替代进口耗材,把生产成本直接降下来,成本下降,最终的产品价格也就有了一定的下降空间。

中国及美国CAR-T临床数量概况数据(截止2020年6月30日)

另悉,国内CAR-T疗法研发已进入极为火爆的状态,据相关统计数据显示,截止2020年6月底,全球共有项557项CAR-T临床试验正在进行,其中,中国位居首位占到306项,其次是美国,包含了209项,中美两国合占了全球CAR-T临床试验的90%以上。

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  1. 2021-01-20 ms7000001130823801

    不错不错,价格贵,也算正常现象吧

    0

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