关注罕见病“红细胞生成性原卟啉症及X连锁卟啉症”：已启动MT-7117全球III期临床试验
2020-06-15 Allan MedSci原创
三菱田边制药株式会社今日宣布，已开始进行MT-7117[一种选择性黑皮质素1受体（MC1R）激动剂]的全球III期临床试验，旨在治疗具有光毒性史的红细胞生成性原卟啉症及X连锁卟啉症患者。
三菱田边制药株式会社今日宣布，已开始进行MT-7117[一种选择性黑皮质素1受体（MC1R）激动剂]的全球III期临床试验，旨在治疗具有光毒性史的红细胞生成性原卟啉症及X连锁卟啉症患者。
红细胞生成性原卟啉症（EPP）是一种卟啉症。卟啉症是由血红素生产异常引起的。EPP是由FECH基因中的致病突变引起，致病突变导致血红素生成酶（FECH）（血红素生成过程中的重要酶）的活性受损，进而导致原卟啉在骨髓、红血球、血浆、皮肤和肝脏中积聚。原卟啉的堆积会导致患者对日光极端敏感性。
MT-7117于2018年获得美国FDA授予的快速通道资格，并于2020年6月8日获得孤儿药认定。MT-7117的II期概念验证研究（ENDEAVOR研究）证明，与100mg安慰剂组相比，MT-7117组患者在日出后1小时至日落前1小时之间，与阳光暴露相关症状得到显著改善，且安全性处于可接受的范围内。
原始出处：
https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/4527/erythropoietic-protoporphyria
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