NEJM:羟基脲用于撒哈拉以南非洲国家儿童镰状细胞贫血

2019-01-11 zhangfan MedSci原创

研究认为,羟基脲用于撒哈拉以南非洲国家儿童镰状细胞贫血的治疗是可行的。

羟基脲是治疗镰状细胞性贫血的有效方法,但在撒哈拉以南非洲由于营养不良和疟疾等因素,导致羟基脲治疗的可行性、安全性和益处尚未被验证。

近日研究人员在4个撒哈拉以南国家招募1-10岁镰状细胞贫血儿童。患儿每日接受15-20mg/kg的羟基脲治疗,连续6个月。研究的主要终点为治疗依从性、安全性以及益处。

606名患者参与研究,平均剂量为每日17.5mg/kg,3年后服药依从率为94.2%。羟基脲治疗可显著提高血红蛋白水平,剂量限制毒性事件发生率为5.1%,低于规定的安全阈值。治疗阶段,每100名患者发生20.6次剂量限制毒性事件,而治疗前为20.7次。羟基脲治疗减少了血管闭塞性疼痛、非疟疾感染、疟疾、输液事件以及急性死亡风险。

研究认为,羟基脲用于撒哈拉以南非洲国家儿童镰状细胞贫血的治疗是可行的。

原始出处:

Léon Tshilolo et al. Hydroxyurea for Children with Sickle Cell Anemia in Sub-Saharan Africa.N Engl J Med, January 10, 2019.

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  1. 2019-01-11 lovetcm

    老药新用典范

    0

  2. 2019-01-11 明月清辉

    谢谢分享,学习了

    0

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