ERA-EDTA 2020:重磅!RNAi疗法Lumasiran治疗高草酸尿症,6个月患者恢复到正常水平

2020-06-13 MedSci原创 MedSci原创

lumasiran治疗组,84%的患者草酸尿排泄达到了正常化或接近正常化的水平,而安慰剂组没有一人实现该目标。

2020年欧洲肾脏协会-透析和移植协会(ERA-EDTA)虚拟大会上的报告显示,Alnylam Pharmaceuticals的Lumasiran在6个月内将儿童和成人1型原发性高草酸尿症(PH1)的尿中草酸水平降至正常或接近正常。Image result for lumasiran

荷兰阿姆斯特丹爱玛儿童医院Sander F. Garrelfs医师表示:“PH1尚无批准的药物疗法,Lumasiran作为一种皮下给药的RNA干扰疗法,通过靶向乙醇酸氧化酶来减少肝脏草酸的产生。”

ILLUMINATE-A双盲研究将PH1患者随机分为接受每月3 mg/kg lumasiran皮下注射(n = 26)或安慰剂(n = 13),为期6个月。

与安慰剂相比,在第6个月时,Lumasiran治疗后患者的24小时尿草酸盐排泄减少了65.4%,而安慰剂组为11.8%。

主要终点的亚组分析显示,在所有年龄组中lumasiran的作用均一致。

lumasiran治疗组,在第6个月时,84%的患者草酸尿排泄达到了正常化或接近正常化的水平,而安慰剂组没有一人实现该目标。在lumasiran组中,血浆草酸从基线到第6个月的变化百分比为-39.5%。

没有严重的不良事件,与lumasiran相关的最常见不良事件是轻度、短暂的注射部位反应。

相关报道:Lumasiran治疗1型原发性高草酸尿症III期临床成功

原始出处:

https://www.firstwordpharma.com/node/1732399?tsid=4



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