治疗软组织肉瘤！君实生物PD-1获得FDA第3个孤儿药资格认定

9月17日，君实生物发布公告称其品特瑞普利单抗用于治疗软组织肉瘤获得FDA 颁发孤儿药资格认定，这是特瑞普利单抗获得的第3个孤儿药资格认定，此前特瑞普利单抗治疗黏膜黑色素瘤及鼻咽癌已分别获得 FDA 孤儿药资格认定。

软组织肉瘤为罕见的异质性肿瘤，其病理类型复杂、肿瘤异质性明显，目前 临床治疗软组织肉瘤的药物主要为细胞毒类抗肿瘤药物，其不良反应相对较大， 而免疫治疗药物则较为缺乏，因此对免疫治疗药物的开发具有重要的临床意义和 价值。

特瑞普利单抗注射液于2018 年 12 月在中国有条件批准上市，用于治疗既往标准治疗失败后的局部进展或转移性黑色素瘤。2020 年 4 月，特瑞普利单抗注射液用于治疗既往接受过二线及以上系统治疗失败的复发/转移鼻咽癌的新适应症上市申请获得国家药监局受理。2020 年 5 月，特瑞普利单抗注射液用于治疗既往接受过系统治疗的局部进展或转移性尿路上皮癌的新适应症上市申请获得国家药监局受理。2020 年 7 月，上述两项新适应症上市申请已被国家药监局纳入优先审评程序。2020 年 9 月，特瑞普利单抗注射液用于鼻咽癌的治疗获得 FDA 突破性疗法认定。

孤儿药又称为罕见病药，指用于预防、治疗、诊断罕见病 的药品。本次获得 FDA 颁发的孤儿药资格认定，有助于特瑞普利单抗在美国的后续研发、注册及商业化等方面享受一定的政策支持，包括但不限于（1）临床试验费用的税收抵免；（2）免除新药申请费；（3）享有 7 年的市场独占权且不受专利的影响。