NEJM：索拉非尼治疗晚期和难治性硬纤维瘤的疗效
2018-12-20 xing.T MedSci原创
由此可见，在患有进行性、难治性或症状性硬纤维瘤的患者中，索拉非尼治疗显著延长了患者无进展生存期，并诱导了持久的反应性。
硬纤维瘤（也称为侵袭性纤维瘤病）是结缔组织肿瘤，可以发生于任何解剖位置，并侵入肠系膜、神经血管结构和内脏器官。没有标准的治疗手段。
近日，顶级医学期刊NEJM上发表了一篇研究文章，在这项双盲、3期试验中，研究人员随机分配了87名患有进行性、症状性或复发性硬纤维瘤的患者，分别接受索拉非尼（每日一次400mg）或匹配的安慰剂治疗。对于存在疾病进展的安慰剂组患者，允许对索拉非尼组进行交叉治疗。该研究主要终点是研究者评估的无进展生存期，还评估了客观反应和不良事件的发生率。
中位随访时间为27.2个月，索拉非尼组的2年无进展生存率为81％（95％可信区间[CI]为69至96），安慰剂组为36％（95％CI为22至57）（进展或死亡的风险比为0.13; 95％CI为0.05至0.31; P<0.001）。在交叉之前，索拉非尼组的客观缓解率为33％（95％CI为20至48），安慰剂组为20％（95％CI为8至38）。索拉非尼组患者的客观反应时间中位数为9.6个月（四分位数间距为6.6至16.7），安慰剂组为13.3个月（四分位数间距为11.2至31.1）。在接受索拉非尼治疗的患者中，最常报告的不良事件为1级或2级皮疹（73％）、疲劳（67％）、高血压（55％）和腹泻（51％）。
由此可见，在患有进行性、难治性或症状性硬纤维瘤的患者中，索拉非尼治疗显著延长了患者无进展生存期，并诱导了持久的反应性。
原始出处：
Mrinal M. Gounder,et al.Sorafenib for Advanced and Refractory Desmoid Tumors.NEJM.2018.https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1805052
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谢谢梅斯提供这么好的信息，学到很多
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