Lancet Diabetes Endo：Osilodrostat治疗库欣病III期临床获得成功
2020-07-28 MedSci原创 MedSci原创
研究认为，osilodrostat可减少库欣病患者尿游离皮质醇含量，且耐受性良好
库欣病是一种罕见的内分泌紊乱综合征，其特点是皮质醇分泌过多，近日研究人员考察了细胞色素P45011B1口服抑制剂Osilodrostat对库欣病患者的治疗效果。
LINC3为III期临床研究。年龄在18-75岁，确诊为持续性或复发性库欣病的患者参与研究，研究分为4个阶段。 在第1阶段，在所有参与者接受osilodrostat治疗，并根据平均24小时尿游离皮质醇（UFC）浓度和安全性，调整剂量（每天1-30毫克），直到第12周。 在第2阶段，即第13-24周，继续使用第1阶段osilodrostat的剂量。在第3阶段，从第26周开始，第24周的平均24小时UFC浓度小于或等于正常上限（ULN）的患者，在第24周开始，继续使用osilodrostat或改用安慰剂，持续8周。在第4阶段，即35-48周，所有参与者继续osilodrostat，直到研究结束。 研究的主要终点为3阶段结束时osilodrostat与安慰剂的疗效差异，定义在第34周时，平均24小时UFC浓度为≤ULN患者为完全反应人群。
72名患者参与研究，中位年龄为40岁，106人(77%）为女性，71名患者进入第3阶段研究，其中36人在第3阶段继续使用osilodrostat，35人接受安慰剂。第34周，osilodrostat组更多的患者实现完全反应 (31例 vs 10例，86% vs 29%；OR=13.7)。 第24周，137例患者中有72例(53%)实现完全反应。 最常见的不良事件包括恶心(57例[42%])、头痛(46例[34%])、疲劳(39例[28%])和肾上腺功能不全(38例[28%]）。 70例（51%)患者出现皮质醇增多症，58例(42%）患者出现与肾上腺激素前体相关的不良事件。1名患者死亡，但与研究药物无关。
研究认为，osilodrostat可减少库欣病患者尿游离皮质醇含量，且耐受性良好。
原始出处：
Prof Rosario Pivonello et al. Efficacy and safety of osilodrostat in patients with Cushing's disease (LINC 3)： a multicentre phase III study with a doubleblind， randomised withdrawal phase. Lancet Diabetes Endo. July 27， 2020.
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