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Lancet：TRPC6抑制剂BI 764198为局灶性节段性肾小球硬化治疗带来曙光

2026-02-02 清泉心田 MedSci原创 发表于上海

局灶性节段性肾小球硬化TRPC6抑制剂
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这项探索性Ⅱ期试验首次提供了靶向足细胞治疗FSGS有效且安全的临床证据。

深度解析医学证据，DeepEvidence为你支撑决策 局灶性节段性肾小球硬化（FSGS）是一种以肾小球节段性瘢痕形成为特征的严重肾脏疾病，常表现为大量蛋白尿，并是导致终末期肾病的主要原因之一。长久以来，针对FSGS的治疗手段有限，主要依赖非特异性的免疫抑制和肾脏保护药物，疗效不尽如人意且副作用显著。近日，一项发表于《柳叶刀》的随机、双盲、安慰剂对照Ⅱ期临床试验，首次评估了一种靶向足细胞的新型口服药物——选择性TRPC6抑制剂BI 764198的疗效与安全性，为FSGS的治疗带来了革命性的希望。 本研究基于对FSGS发病机制的深入理解。足细胞是肾小球滤过屏障的关键组成部分，其损伤和丢失是FSGS的核心环节。瞬时受体电位阳离子通道亚家族C成员6（TRPC6）在足细胞功能中扮演重要角色，其功能亢进会导致细胞内钙离子浓度异常升高，破坏细胞骨架，最终引发足细胞脱落和肾小球硬化。因此，抑制TRPC6活性被视为保护足细胞、延缓疾病进展的潜在新策略。BI 764198正是基于这一理念研发的高选择性TRPC6抑制剂。 图：研究纳入流程图 这项多国多中心研究在2022年3月至2024年9月间开展，共纳入

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    2026-02-01 梅斯管理员 来自上海

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