NEJM:Evinacumab用于纯合子家族性高胆固醇血症的治疗

2020-08-20 MedSci原创 MedSci原创

对于常规降脂治疗效果不佳的纯合子家族性高胆固醇血症患者,Evinacumab治疗可显著降低LDL胆固醇水平

纯合子家族性高胆固醇血症患者的特征是其低密度脂蛋白(LDL)胆固醇水平显著升高,导致早发性血管疾病。编码血管生成素样3(ANGPTL3)基因功能缺失可降低血脂,预防动脉粥样硬化性心血管疾病。先前的研究中,抗ANGPTL3单克隆抗体Evinacumab对纯合子家族性高胆固醇血症患者具有潜在益处。
 
 
近日研究人员开展III期双盲,安慰剂对照研究,65例纯合子家族性高胆固醇血症患者,在降脂治疗基础上,每4周接受一次静脉注射Evinacumab(剂量为每公斤体重15毫克)或安慰剂。 研究的主要结果是24周LDL胆固醇水平变化百分比。
 
尽管患者接受了最大剂量的常规降脂治疗,患者平均基线LDL胆固醇水平仍为255.1毫克每分升。在第24周,Evinacumab单抗组患者的LDL胆固醇水平较基线相对降低了47.1%,而安慰剂组增加了1.9%,组间最小二乘平均差为-49.0%,组间平均LDL胆固醇水平最小二阶绝对差异为-132.1mg /分升。
两组不良事件相似。
 
对于常规降脂治疗效果不佳的纯合子家族性高胆固醇血症患者,Evinacumab治疗可显著降低LDL胆固醇水平。
 
原始出处:
 
Frederick J. Raa et al. Evinacumab for Homozygous Familial Hypercholesterolemia. N Engl J Med, August 20, 2020.

 



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