罗氏旗下白血病新药Obinutuzumab可能优于美罗华

根据5月15日发布的初步临床试验数据，罗氏旗下白血病试验药物延缓疾病进展的效果是化疗治疗的两倍，罗氏对这款药物寄予厚望，希望其疗效能够超越旗下销售最好的癌症药物美罗华。
美罗华的专利权将在今年晚些时候到期，届时其近70亿美元的年销售额将会受到严重影响。
临床试验中，罗氏的这款试验药物（GA101或Obinutuzumab）与常用的化疗药物瘤可宁（苯丁酸氮芥）合并用药用于之前未曾接受过治疗并伴有心脏疾病等其它健康问题的慢性淋巴细胞性白血病(CLL)患者。在这项589名患者参与的后期临床试验中，对比了合并用药与单纯化疗的疗效差异。
根据5月15日发布的科学摘要数据，Obinutuzumab与化疗药物合并用药使病情进展的风险降低86%，这组试验数据还将在这个月晚些时候召开的美国临床肿瘤学会年会上发布。
GA101治疗患者在其白血病开始恶化之前经历了23个月，这个时间间隔被称为无进展生存期或PFS。根据最新得到的数据，单纯化疗的患者其无进展生存期只有10.9个月。罗氏表示，显示实际生存收益的数据在一段时间内还不能获得。
研究中所观察到的总体响应率和完全响应率证明了罗氏该款药物的潜在疗效。GA101治疗患者的总体响应率为75.5%，而单纯化疗患者只有30.2%。22%的GA101治疗患者获得完全响应，意味着这部分患者的肿瘤已检测不到，而单纯化疗患者没有获得完全响应。
该项研究的主要研究者Valentin Goede博士在一次采访中说：“我们必需等待更长时间的随访来评论这款药物对疾病控制的持续时间。”Goede 还说：“然而，这些结果是令人鼓舞的”，此外他认为罗氏的这款药物可能会提高无进展生存期。
帮助免疫系统自我保护
GA101是一种基因工程抗体，旨在更好地使免疫系统攻击并杀死B细胞，这种细胞是许多血癌，如慢性淋巴细胞性白血病和淋巴瘤的起因。GA101可以在肿瘤表面识别B细胞，其通过基因改造之后对B细胞的攻击效力比美罗华更加强大。
该临床试验的另一个项目是直接将GA101与美罗华进行对比，其试验数据要等到今年底或2014年才能获得。在美罗华+化疗与单纯化疗作对比时，其无进展生存期为15.7个月，完全响应率为8.3%。
如果GA101在与美罗华直接对比的临床试验中其疗效能明显超过美罗华，那么在美罗华生物仿制药出现时，罗氏将能够保护其几十亿美元的专营权。罗氏对GA101拥有完全自主权，而美罗华的收益要与百健艾迪分享。
来自德国科隆大学医院的Goede表示，这项临床试验是非常重要的，因为这是第一个大型的慢性淋巴细胞性白血病III期研究，而受试者为医生通常认为的年龄偏大并伴有其它健康问题的患者。
根据美国国家癌症研究所提供的信息，2013年美国估计将有15680名慢性淋巴细胞性白血病确诊病例，4580名患者会因此而死亡。
与美罗华及单纯化疗相比，GA101治疗患者嗜中性白血球减少症或白细胞计数减少的发生率的确更高一些。但Goede认为GA101的安全性内容是可以接受的，因为中性粒细胞缺少症并不导致感染和发烧。
此外，首次剂量的GA101出现与输注有关的反应，而这种情况在化疗治疗时没有。研究人员表示这种情况可将首次剂量分拆后超过两天时间用完即可避免。Goede指出美罗华在早期临床试验时也曾出现过类似的问题。“这是一个可以解决的问题”，他补充说。
目前，罗氏基于该项临床试验的第一批试验数据已向欧洲和美国提交了Obinutuzumab的上市申请，并且FDA已授予这款药物“突破性治疗药物”资格。

原文阅读：Data shows new Roche leukemia drug may improve on Rituxan