Aruvant的镰状细胞病基因疗法ARU-1801获得FDA授予的罕见儿科疾病资格称号
2020-01-09 不详 MedSci原创
生物制药公司Aruvant今天宣布，美国食品药品管理局授予授予其ARU-1801治疗镰状细胞病的罕见儿科疾病资格称号（RPD）。
生物制药公司Aruvant今天宣布，美国食品药品管理局授予授予其ARU-1801治疗镰状细胞病的罕见儿科疾病资格称号（RPD）。
FDA将RPD定义为在美国影响不到200000人的严重或危及生命的疾病，且主要影响18岁以下的患者。有了这个称号，Aruvant将有资格获得FDA批准的ARU-1801生物许可证申请的优先审查。
Aruvant首席执行官医学博士Will Chou表示："FDA对ARU-1801的RPD认证标志着镰状细胞病患者目前面临巨大未得到满足的需求。镰状细胞疾病的其他研究性基因疗法需要使用高强度的清髓方案，这与长期住院和许多可能的严重并发症有关。我们的低强度调理（RIC）方法旨在为患者提供治愈的方法。改善了风险收益状况，包括降低了不孕风险和住院天数。"
镰状细胞病是一种逐渐使人衰弱和威胁生命的遗传性红细胞疾病，导致患者的携氧细胞异常僵硬且呈镰刀状。这种遗传缺陷导致这些红细胞的血红蛋白携氧能力降低。镰状细胞病可导致四肢发炎，细菌感染，中风，贫血以及镰状细胞疼痛危机。
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