肝细胞癌（HCC）占所有原发性肝癌的75%～85%，其发病群体多为慢性肝病患者，尤其常见于因饮酒、慢性HBV/HCV感染或代谢功能障碍相关脂肪性肝炎引起的肝硬化患者。作为全球癌症死亡的主要原因之一，HCC在亚洲和非洲地区发病率较高。目前，HCC治疗主要以手术为主，而对于无法进行手术的晚期患者，治疗方案已从系统化疗逐渐向靶向治疗、免疫治疗、基因治疗及联合治疗过渡。近年来，随着对HCC分子机制的不断深入研究，基于分子机制的基因治疗取得新的进展，为患者带来新的治疗选择。本文主要围绕HCC基因治疗的研究进展及未来面临的挑战展开综述。 1基因治疗的研究进展 1.1 RNA干扰（RNAi） RNAi由双链RNA诱发，可通过同源mRNA高效特异性降解，实现特定基因表达的下调。诱导特定基因降解并沉默特定基因表达的RNA被称为小干扰RNA（siRNA）。siRNA是外源基因入侵的天然防御机制，可抵御外源核酸的入侵并控制基因表达，凭借高效性、特异性的基因沉默特性，成为疾病治疗领域备受关注的研究方向。基因沉默主要涉及miRNA（微小RNA）、shRNA（短发夹结构RNA）及siRNA 3类功能
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HCC在亚洲和非洲地区发病率较高
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#肝细胞癌#
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