加载中........
×

四类预后研究&问题构建工具——PFOT/PIFOT

2019-11-19 作者:李楠 赵一鸣   来源:临床流行病学和循证医学 我要评论0
Tags: 预后研究  

1、在想这些问题时,其实你关注的都是预后研究

小编,A病挺少见的,我们有个队列,想简单描述一下患者5年内的临床转归情况。

小编,我关心的是这个基因/蛋白表达量,是不是预示着患者会复发?

小编,我打算建个预后模型,评价B病患者的死亡风险?

小编,我觉得C病患者,如果有d特征时,X药的疗效远远好于其他C病患者。

说起预后研究,大家可能潜意识里想到的都是“预后因素”和“预后模型”。其实从临床研究目的的分类出发,凡是关注疾病转归的研究都属于预后研究的范畴。比如上面的四个例子,分别关心了A疾病的总体预后情况;潜在的预后因素;疾病的预后模型;影响预后的效应修饰/交互作用。

您也许会感到混淆,毕竟如果我们关心的是某种治疗方案的效果,那它不应该是治疗性研究么?您的理解也对,个别研究确实会比较难以区分,划到哪一类研究目的可能真的取决于你做研究的“目的”了。比如上面的第四个例子,如果你明确的提出了具有d特征的C病患者中,X药物疗效理想,那确实是个治疗性研究;然而如果你仅仅是基于预后,探讨d特征是否是所有C病患者中,X治疗的效应修饰因子,此时还是用预后研究的角度看待这个问题更合适。

2、预后研究的四种类型

如何规范的将预后研究分类呢?其实已经没必要赘述了。如果您仔细理解一下上面的例子,您一定会得出和方法学专家一样的分类体系。

表1 预后研究的四个类型及特征



3、PICO在预后研究中遇到的麻烦

近10年来,用于提炼循证医学核心假说最常用的工具是PICO,分别对应了研究对象、干预/暴露、对照(与干预/暴露相对应的状态)和结局(干预/暴露与否的差别)。有时还会使用PICOT的概念,其中的T对应了时间(Time),具体是指干预(I)或对照(C)到产生不同结局(O)所需的随访时间(T)。用这一构架指导预后研究,本质上没什么太大问题,毕竟背后想去接近的“因果关系模型”大致是相似的。但是如果您读过预后研究的文章,再尝试把文章拆分为PICO,或是用PICO指导预后研究中的顶层设计,可能多少觉得有些别扭。

医生A建了个专病队列,都是EGFR阳性、接受了靶向治疗的非小细胞肺癌患者,A医生打算做个预后研究:探讨某基因X,是否是影响这类患者(非小细胞肺癌、EGFR+、靶向治疗)治疗后生存情况的预后因素。

A医生试着用了用PICO

P:非小细胞肺癌、EGFR+、靶向治疗后患者

I:组织活检有X突变

C:组织活检没有X突变

O:生存时间、是否死亡(如果是分为O和T的话,则分别是‘死亡’和‘随访时间’)

看起来PICO没问题吧?但这只是个例子,更常见的情况是这样的:

1、医生A建了个专病队列,都是EGFR阳性、接受了靶向治疗的非小细胞肺癌患者,A医生打算做个预后研究:探讨某基因X、Y、Z,药物L、M、N,是否是影响这类患者(非小细胞肺癌、EGFR+、靶向治疗)治疗后生存情况的预后因素。

此时I、C该如何填写呢?

2、医生A建了个专病队列,都是EGFR阳性、接受了靶向治疗的非小细胞肺癌患者,A医生打算做个预后研究:探讨包含分期、基因(X、Y、Z……)药物(L、M、N……)等因素构成的模型,是否能预判这类患者(非小细胞肺癌、EGFR+、靶向治疗)治疗后的生存情况。

此时I、C又该如何填写呢?

由此可见,对于预后研究中的不少类型,似乎PICO并不适用。我们当然可以对付,或者提出PICO在预后研究中的新定义。但还是那句话,与其这么对付给大家造成混乱,倒不如干脆弄个更适用的工具来得好。“PFOT”和“PIFOT”就在这样的理念下被提了出来。

4、“PFOT”和“PIFOT”,抓住预后研究的核心

“PFOT” 中,“P”代表目标人口,“F”表示预后或预测因素或多因素组合的预测模型,“O”表示预后,“T”表示随访时间。

同时我们提到了,预后研究还分成I型-Ⅳ型。其中I型预后研究,如果比较预后差异的两类患者压根就不是得的一种疾病,那“F”可能不适用。对于IV型预后研究,除了PFOT之外还有个干预,因此建议使用“PIFOT”来代替“PFOT”,多出来的“I”代表干预措施。

让我们回到刚才的两个例子,看看这种情况下“PFOT”是不是比“PICO好用”:

1、医生A建了个专病队列,都是EGFR阳性、接受了靶向治疗的非小细胞肺癌患者,A医生打算做个预后研究:探讨某基因X、Y、Z,药物L、M、N,是否是影响这类患者(非小细胞肺癌、EGFR+、靶向治疗)治疗后生存情况的预后因素。

P:非小细胞肺癌、EGFR+、靶向治疗后患者

F:基因X、Y、Z,药物L、M、N

O:是否死亡

T:随访时间

2、医生A建了个专病队列,都是EGFR阳性、接受了靶向治疗的非小细胞肺癌患者,A医生打算做个预后研究:探讨包含分期、基因(X、Y、Z……)药物(L、M、N……)等因素构成的模型,是否能预判这类患者(非小细胞肺癌、EGFR+、靶向治疗)治疗后的生存情况。

此时I、C又该如何填写呢?

P:非小细胞肺癌、EGFR+、靶向治疗后患者

F:预后模型(包含分期、基因(X、Y、Z……)药物(L、M、N……)等因素)

O:是否死亡

T:随访时间

看到区别了么?问题出在哪里?聪明的您一定会发现,其实PFOT和PICO(PICOT)的区别无非是压缩了I和C,把他们合并成了F。

这么做背后的逻辑其实不难理解,如果我们在研究中关注的“原因”不是简单的1个二元的变量(同时有多个变量,或只有一个表示绝对水平的连续变量:预测得分)我们不用再纠结到底I、C填些什么了。

所以,如果您关心的是患者的预后,而暴露因素又不是传统某个单一因素的干预/非干预、暴露/非暴露,那么不妨考虑使用PFOT/PIFOT来构建研究的核心问题。

参考文献:

Xiaomei Yao, Emily Vella. How to conduct a high-quality original study on aprognostic research topic[J]. Surgical Oncology, 2018 Dec;27(4):A9-A13.



小提示:78%用户已下载梅斯医学APP,更方便阅读和交流,请扫描二维码直接下载APP

只有APP中用户,且经认证才能发表评论!马上下载

web对话