Akari的补体抑制剂nomacopan治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病变，获得FDA的孤儿药指定
2019-09-01 不详 MedSci原创
Akari Therapeutics的研究性药物nomacopan（Coversin）治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病变（HSCT-TMA）获得FDA的孤儿药指定，该消息促使Akari公司股票上周五上涨了13％。
Akari Therapeutics的研究性药物nomacopan（Coversin）治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病变（HSCT-TMA）获得FDA的孤儿药指定，该消息促使Akari公司股票上周五上涨了13％。
今年早些时候，Akari与该机构就该公司拟议的儿科HSCT-TMA关键临床试验计划的框架达成了协议。Akari表示，HSCT-TMA的关键性试验将于第四季度开始。
首席执行官Clive Richardson表示，nomacopan获得孤儿药和快速指定"强调了这种疾病的重大未满足的医疗需求......目前尚无批准的治疗方法。" 他补充说："我们期待nomacopan可以成为患者提供这种潜在的新治疗选择。"
Akari解释说，nomacopan是一种C5补体抑制剂，也能抑制白三烯B4。除了血栓性微血管病之外，该药物还在开发中用于治疗大疱性类天疱疮、特应性角膜结膜炎和阵发性睡眠性血红蛋白尿的患者。
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