美国FDA向Amicus的AT-GAA治疗迟发型庞贝氏病授予了突破性治疗指定
2019-02-25 不详 MedSci原创
Amicus Therapeutics今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予Amicus一项突破性治疗指定（"BTD"）给AT- GAA用于治疗迟发型糖原贮积症II型(Pompe氏病)。
Pompe氏病是由酸性α-葡糖苷酶（GAA）缺乏引起的遗传性溶酶体贮积症。迟发型Pompe氏病主要累及骨骼肌，临床表现为儿童期或成年后缓慢加重的肌无力、运动耐受力差、呼吸储备少等，可能因呼吸功能不全导致并发症而死亡。AT-GAA是Pompe病治疗领域首次获得BTD的研究药物。
AT-GAA是一种新型治疗药物，由ATB200与与药物伴侣AT2221组成，ATB200是一种独特的重组人酸性α-葡萄糖苷酶（rhGAA），具有优化的碳水化合物结构。
突破性治疗指定由FDA于2012年制定，旨在加快严重疾病药物的开发和审查。为了获得BTD，必须有初步临床证据表明该药物可能在临床上有显着改善的终点而不仅仅是可用疗法。
AT-GAA的BTD是基于正在进行的ATB200-02 1/2期临床研究的临床疗效结果。
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