盘点:NEJM 2020年6月原始研究第二期汇总

2020-06-25 MedSci原创 MedSci原创

【1】Givosiran治疗急性间歇性卟啉症

【1】Givosiran治疗急性间歇性卟啉症

 

DOI: 10.1056/NEJMoa1913147

 

肝δ-氨基乙酰丙酸合成酶1(ALAS1)表达增加导致δ-氨基乙酰丙酸(ALA)和胆色素原的积聚,是急慢性肝卟啉症的重要机制。Givosiran是一种RNA干扰疗法,抑制ALAS1的表达。在III期临床研究中,有症状的急性肝卟啉症患者接受皮下注射Givosiran(每公斤体重2.5毫克)或安慰剂,每月一次,疗程为6个月。 共有94名患者参与研究,其中Givosiran组48名,安慰剂组46名。在89例急性间歇性卟啉症患者中,Givosiran组的平均年化发病率为3.2%,安慰剂组为12.5%,Givosiran组的发病率低74%,在94例急性肝卟啉症患者中,也发现了相似的结果。在急性间歇性卟啉症患者中,Givosiran可降低尿ALA和胆色素原水平,减少血红素使用天数,每日疼痛评分优于安慰剂。Givosiran组中观察到的主要不良事件是血清转氨酶水平升高、血清肌酐水平和肾小球滤过率变化以及注射部位反应。研究认为,Givosiran治疗可降低急性间歇性卟啉症患者发病率。

 

【2】SARS-CoV-2在冰岛人群中的传播

 

DOI: 10.1056/NEJMoa2006100

 

在此次的COVID-19全球大流行中,冰岛的首例患者是在2月底诊断出。但关于SARS-CoV-2如何进入人群并在人群中传播的数据有限。研究人员对居住在冰岛且感染风险高的人群进行了定向检测。截至4月4日,在接受定向检测9199人中,1221人(13.3%)的SARS-CoV-2检测结果呈阳性。在检测的一般人群中,开放邀请筛查中87例(0.8%),随机人群筛查中13例(0.6%)的病毒检测结果呈阳性。共计6%的人口接受了筛查。在定向检测组中,研究早期检测出的阳性人员近期大多曾到国外旅行,与研究后期检测出的人员形成了对比。在定向检测中,10岁以下儿童的检测结果呈阳性的可能性低于10岁及10岁以上的人,阳性率分别为13.7%和6.7%;在人群筛查中,没有任何10岁以下儿童的检测结果呈阳性,而在10岁及10岁以上的人中,阳性率为0.8%。在定向筛查(11.0% vs. 16.7%)和人群筛查(0.6% vs. 0.9%)中,女性的阳性率均低于男性。测序的SARS-CoV-2病毒的单倍型具有多样性,并随时间推移而变化。在20天筛查期间,通过人群筛查确定的感染者比例保持稳定。表明在冰岛此项基于人群的研究中,10岁以下儿童和女性的SARS-CoV-2感染率低于青少年或成人和男性相比。在筛查期间,通过人群筛查发现的感染者比例无显著变化,与疫情控制措施发挥作用相符。

 

【3】血栓切除对巴西中风患者90天预后的改善效果

 

DOI: 10.1056/NEJMoa2000120

 

近日研究人员考察了血栓切除术对巴西脑卒中患者预后的影响。在12家公立医院中,脑卒中症状出现后8小时内的前循环近端颅内闭塞患者,在标准护理基础上,随机接受机械血栓切除或对照。300名患者参与研究,其中79名患者在开放式转诊期间接受了血栓切除术。约70%的人接受静脉注射阿替普酶。其他221名患者接受了随机分组,其中111名接受血栓切除,110名为对照。在90天的修正Rankin评分方面,血栓切除组预后更有优势(2.28)。无神经功能缺损或轻度神经功能缺损患者(改良Rankin评分0至2)比例,血栓切除组为35.1%,对照组为20.0 (差异15.1%)。血栓切除组51.4%的患者和对照组24.5%的患者出现无症状颅内出血;各有4.5%的患者出现症状性颅内出血。研究认为,像巴西这种中低收入国家,在中风症状出现后8小时内,联合使用标准护理及血管内治疗可显著改善患者90天功能结果。

 

【4】雷地西韦治疗重症Covid-19患者临床结果公布

 

DOI: 10.1056/NEJMoa2007016

 

近日,研究人员为因感染SARS-CoV-2引起的Covid-19的住院患者提供了remdesivir。治疗的患者为呼吸环境空气时血氧饱和度为94%或更低的SARS-CoV-2感染确诊患者,或正在接受氧气支持的患者。患者接受为期10天的remdesivir治疗,包括第1天静脉注射200mg,其余9天治疗期间每天100mg。结果显示,在61名至少接受过一次雷地西韦治疗的患者中,有8名患者的数据无法分析(其中7名患者没有治疗后数据,1名患者出现了剂量错误)。在53名数据被分析的患者中,22名患者在美国,22名在欧洲或加拿大,9名在日本。在基线时,30名患者(57%)接受机械通气,4名(8%)接受体外膜吸氧。在18天的中位随访期间,36名患者(68%)的供氧量级有所改善,其中30名接受机械通气的患者(57%)中,有17名患者(57%)接受了插管。共有25名患者(47%)出院,7名患者(13%)死亡;接受有创通气的患者死亡率为18%(34人中有6人),未接受有创通气的患者死亡率为5%(19人中有1人)。因此,在这组因重症Covid-19住院的患者中,53名患者中的36名(68%)接受了同情用药remdesivir治疗,观察到临床改善。疗效的测量需要持续的随机、安慰剂对照的remdesivir治疗试验。

 

【5】γ干扰素和度匹鲁单抗治疗播散性球孢子菌病

 

DOI: 10.1056/NEJMoa2000024

 

该研究描述了一例既往健康的儿童发生的危及生命的播散性球孢子菌病。与大多数播散性球孢子菌病患者一样,无任何基因组学证据证明该患儿有已知的罕见免疫疾病。然而,全面的免疫学检查表明其白介素4生成增多,γ干扰素生成减少。在抗真菌药的基础上加用γ干扰素减缓了疾病进展,加用度匹鲁单抗得患者的临床症状迅速消退。该研究表明阻断2型免疫应答可治疗感染。这一免疫调节方法可用于增强对难治性真菌、分枝杆菌和病毒感染的免疫清除。

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    2020-06-25 旺医

    顶刊就是顶刊,谢谢梅斯带来这么高水平的研究报道,我们科里同事经常看梅斯,分享梅斯上的信息

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