BioMarin的Vimizim成为NMPA批准治疗Morquio A综合症的药物
2019-06-04 不详 MedSci原创
BioMarin Pharmaceutical宣布其Vimizim（elosulfase alfa）已获得国家医疗产品管理局（NMPA）批准用于治疗粘多糖贮积症IVA型（MPS IVA），也称为Morquio A综合症。Vimizim是国内治疗该疾病首个获批的治疗药物。
BioMarin Pharmaceutical宣布其Vimizim（elosulfase alfa）已获得国家医疗产品管理局（NMPA）批准用于治疗粘多糖贮积症IVA型（MPS IVA），也称为Morquio A综合症。Vimizim是国内治疗该疾病首个获批的治疗药物。
关于Morquio综合症
Morquio A综合征或粘多糖贮积症IVA（MPS IVA）是一种罕见病，患者体内缺少一种分解和去除硫酸角质素（KS）和硫酸软骨素（C6S）的糖胺聚糖（GAG）中必需的酶。未完全分解的GAG仍然存储在体内细胞中，导致进行性损伤。这种过度储存导致全身性骨骼发育不良，身材矮小和关节异常，限制了活动能力。胸部畸形损害呼吸功能，颈部关节松动，导致脊柱不稳定和潜在的脊髓压迫。其他症状可能包括听力丧失，角膜混浊和心脏病。最初的症状通常在出生后的前五年变得明显。
Morquio A综合征的发病率尚未得到证实，并且在不同人群中有所不同，估计在200000个活产婴儿中有1个，在450000个活产婴儿中有1个。
关于VIMIZIM
VIMIZIM是第一个被批准的酶替代疗法（ERT），旨在针对Morquio A综合征的根本原因--N-乙酰半乳糖胺-6硫酸酯酶（GALNS）的缺乏。VIMIZIM旨在提供外源酶GALNS，其将被吸收到溶酶体中并增加GAG的分解代谢。
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