JACC:干细胞治疗肌营养不良的实验研究

2020-03-16 MedSci原创 MedSci原创

尽管心肌病已经成为Duchenne肌营养不良(DMD)的主要死因,但是目前尚无有效治疗手段。本研究的目的旨在利用DMD患者特异性人诱导多能干细胞(hiPSC)来源的心肌细胞来探究可能的药物治疗手段。

尽管心肌病已经成为Duchenne肌营养不良(DMD)的主要死因,但是目前尚无有效治疗手段。本研究的目的旨在利用DMD患者特异性人诱导多能干细胞(hiPSC)来源的心肌细胞来探究可能的药物治疗手段。

在基线和肾上腺素能刺激后,DMD-hiPSC来源的心肌细胞与同功对照组相比,心律失常钙痕迹显着增加。此外,心得安治疗可显着降低这些心律失常的发生。通过遥感监测,观察到缺乏营养不良蛋白的mdx小鼠在异丙肾上腺素刺激下有心律失常性死亡,致命性心律失常部分能通过普萘洛尔的预治疗得以补救。利用单细胞和体RNA测序(RNA-seq),比较了DMD和对照hiPSC来源的心肌细胞、mdx小鼠和对照小鼠,并确定了潜在的信号通路。另外,还对人类DMD左心室样本进行了转录组分析,发现DMD-hiPSC来源的心肌细胞具有与人类DMD心脏相似的变化信号通路。

本研究从人到动物再到人对肌营养不良进行了药物干预和机制研究。

原始出处:

Forum K et al.Stem Cell–Derived Cardiomyocytes and Beta-Adrenergic Receptor Blockade in Duchenne Muscular Dystrophy Cardiomyopathy.JACC.2020 Mar.



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