Orphazyme的热休克蛋白疗法Arimoclomol治疗肌萎缩性侧索硬化症,获得美国快速通道指定

2020-06-03 MedSci原创 MedSci原创

Arimoclomol通过增加热休克蛋白的产生,帮助挽救错误折叠的蛋白,清除蛋白聚集体来治疗肌萎缩性侧索硬化症。

Orphazyme A/S公司宣布其热休克蛋白疗法Arimoclomol治疗肌萎缩性侧索硬化症(ALS),获得美国食品和药物管理局授予的快速通道指定。

这是Arimoclomol从FDA获得的第三个快速通道指定,先前Arimoclomol治疗C型尼曼-皮克病(NPC)和偶发性包涵体肌炎(sIBM),也获得了FDA的快速通道指定。

Orphazyme于2018年8月启动了Arimoclomol在ALS中的3期试验,预计该试验的主要结果将于2021年上半年发布。

Arimoclomol通过增加热休克蛋白(HSP)的产生,帮助挽救错误折叠的蛋白,清除蛋白聚集体并改善溶酶体的功能。Arimoclomol通过口服给药,穿过血脑屏障,已经在1期和3期的7个阶段进行了研究。Arimoclomol正在NPC,Gaucher病,sIBM和ALS的临床开发中。

肌萎缩性侧索硬化症(ALS)是一种罕见的、快速进展的且致命的神经退行性疾病。运动神经元中的蛋白质错误折叠和聚集是导致疾病进展的重要因素,该疾病最终导致骨骼肌以及能呼吸的肌肉麻痹。欧洲和美国的患者人数约为50000,当前治疗选择有限,急需新的疗法。

原始出处:

https://www.firstwordpharma.com/node/1726630?tsid=4

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