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eBioMedicine：改良hTERT基因治疗改善压力超负荷诱导的心力衰竭

2026-03-10 清泉心田 MedSci原创 发表于上海

心力衰竭基因疗法
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该研究证实端粒保护可发挥心脏保护作用，JV101通过端粒-p53-线粒体信号通路改善心力衰竭，其独特设计兼具有效性和安全性，为心力衰竭的基因治疗提供了新的思路和实验依据。

深度解析医学证据，DeepEvidence为你支撑决策   心力衰竭（HF）是一种无法治愈的复杂临床综合征，全球约6400万人患病，确诊后5年死亡率达50%，现有治疗仅能延缓病程而无法逆转心功能。端粒缩短与心肌细胞异常及功能障碍密切相关，端粒保护已成为心力衰竭新型治疗的重要方向。近日，一项发表于eBioMedicine的研究设计了一种以心肌肌钙蛋白启动子驱动改良人端粒酶表达的泛心力衰竭基因疗法，并通过多模型验证了其心脏保护作用，为心力衰竭治疗提供了新的潜在方案。     该研究首先通过定量荧光原位杂交（Q-FISH）检测，证实食蟹猴和心力衰竭患者心肌细胞中端粒存在缩短现象，且端粒长度与左心室射血分数（LVEF%）呈负相关，与纽约心脏病协会（NYHA）心功能分级负相关，提示端粒磨损在心力衰竭进展中具有关键作用。为规避端粒酶过度激活的致癌风险，研究团队构建了催化失活且核保留的改良人端粒酶逆转录酶（modhTERT Y707F, D868A）基因治疗载体（AAV9-modhTERT，命名为JV101），其由心肌特异性肌钙蛋白T（cTnT）启动子调控，可特异性靶向

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    2026-03-10 梅斯管理员 来自上海

    #心力衰竭# #基因疗法#

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