NEJM:Luspatercept用于治疗输血依赖型β地中海贫血

2020-03-26 MedSci原创 MedSci原创

Luspatercept可减少输血依赖型β地中海贫血患者的输血负担,且安全性良好

输血依赖型β地中海贫血患者需要定期输注红细胞。选择性转化生长因子β超家族配体结合重组融合蛋白Luspatercept可促进红细胞成熟,减少输血负担。
 
在近期的III期临床研究中,输血依赖型β-地中海贫血成年患者在最佳支持性治疗基础上,随机接受Luspatercept(剂量为每公斤体重1.00-1.25毫克)或安慰剂,治疗至少48周。研究的主要终点是在第13-24周期间输血负担比基线水平至少减轻33%以及这期间输血量至少减少2个红细胞单位的患者百分比。
 
Luspatercept组包含224名患者,安慰剂组包含112名患者,治疗中位时间约为64周。在第13周-24周期间,与基线相比,Luspatercept组的输血负担减少了至少33%并且输血量至少减少了2个红细胞单位的患者比例明显高于安慰剂组(21.4% vs 4.5%)。在任何12周的间隔期内,Luspatercept组输血负担减少至少33%的患者比例高于安慰剂组(70.5% vs 29.5%),而输血负担减少至少50%的患者比例也高于安慰剂组(40.2% vs 6.3%)。第48周,两组间血清铁蛋白水平的最小二乘平均差为-348μg/L, Luspatercept治疗组更佳。与安慰剂相比,Luspatercept组更易出现短暂性骨痛、关节痛、头晕、高血压和高尿酸血症等不良事件。
 
研究认为,Luspatercept可减少输血依赖型β地中海贫血患者的输血负担,且安全性良好。
 
原始出处:
 
M. Domenica Cappellini et al. A Phase 3 Trial of Luspatercept in Patients with Transfusion-Dependent β-Thalassemia. N Engl J Med, March 26, 2020.

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