RNAi巨头Alnylam公司再发力:出击非酒精性脂肪性肝炎(NASH)

2020-08-04 MedSci原创 MedSci原创

ALN-HSD是与Regeneron合作,针对HSD17B13、皮下给药的RNAi疗法,以治疗非酒精性脂肪性肝炎。

Alnylam Pharmaceuticals宣布,已向英国监管机构(MHRA)提交了临床试验授权(CTA)申请,启动其RNAi疗法ALN-HSD治疗非酒精性脂肪性肝炎(NASH)的1期临床研究。该公司计划在获得MHRA批准后,于2020年末启动1期临床研究。

关于ALN-HSD

ALN-HSD是与Regeneron Pharmaceuticals合作开发的,针对HSD17B13、皮下给药的RNAi疗法,用于治疗非酒精性脂肪性肝炎。HSD17B13是一种与非酒精性脂肪性肝病的组织学特征相关的肝视黄醇脱氢酶,HSD17B13基因功能丧失突变可预防慢性肝病,并降低脂肪变性向脂肪性肝炎进展的风险。

ALN-HSD利用Alnylam的GalNAc半乳糖缀合物技术,能够以更高的肝脏选择性和治疗指数进行皮下给药,抑制肝脏中HSD17B13蛋白的表达和功能。

See the source image

图片来源:https://www.cell.com/molecular-therapy-family/nucleic-acids/fulltext/S2162-2531(16)30371-7

(肝细胞上特异性地表达一种内吞受体——去唾液酸糖蛋白受体(ASGPR),GalNAc半乳糖缀合RNAi药物可以通过与ASGPR相互作用,特异性地靶向肝细胞。)

关于NASH

非酒精性脂肪性肝炎(NASH)是一种高度流行的慢性肝病,表现为肝脏炎症、肝细胞损伤和肝脂肪沉积。NASH合并症包括肥胖,代谢综合症和2型糖尿病。在美国,约有1600万人患有NASH,由于肥胖率上升,该病的患病率也在增加。预计在未来10年内,NASH将成为发达国家肝移植的主要原因。目前尚无批准用于NASH的药物。

关于Alnylam公司

Alnylam公司是RNAi治疗领域的领军者,其首款RNAi治疗产品ONPATTRO(patisiran)已在美国,欧盟,加拿大,日本,巴西,瑞士获批,用于治疗遗传性ATTR(hATTR)淀粉样变性成年患者。另一款RNAi疗法GIVLAARI(givosiran)也在美国,欧盟和巴西获批治疗急性肝卟啉症的成年患者。

原始出处:

https://www.firstwordpharma.com/node/1745776?tsid=4



版权声明:
本网站所有注明来源:“梅斯医学”或“MedSci”或“MedSci原创”的文字、图片和音视频资料,版权均属于梅斯医学所有。非经授权,任何媒体、网站或个人不得转载,否则将追究法律责任。取得书面授权转载时,须注明“来源:梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章,本网所有转载文章系出于传递更多信息之目的,转载内容不代表本站立场。不希望被转载的媒体或个人可与我们联系,我们将立即进行删除处理。
在此留言
评论区 (1)
#插入话题
  1. 2020-08-04 1209e435m98(暂无昵称)

    学习了,谢谢分享

    0

相关资讯

双重PPAR激动剂治疗非酒精性脂肪性肝炎:III期临床宣布失败

Genfit宣布终止elafibranor治疗患有纤维化非酒精性脂肪性肝炎(NASH)患者的III期试验。

非酒精性脂肪性肝炎新药HM15211,获得FDA快速通道指定

Hanmi Pharmaceutical表示,其HM15211治疗非酒精性脂肪性肝炎获得FDA的快速通道指定。

非酒精性脂肪性肝炎(NASH)新药Namodenoson:所有功效指标均得到显着且持续改善

A3腺苷受体激动剂Namodenoson 治疗非酒精性脂肪性肝病(NAFLD):整个II期研究期间肝脏脂肪和炎症显着且持续减少。

非酒精性脂肪性肝炎(NASH):歌礼生物的ASC40显著降低肝脏脂肪,响应率达61%

ASC40 (TVB-2640) 是全球首创的口服脂肪酸合成酶 (Fatty Acid Synthase, FASN) 抑制剂

非酒精性脂肪性肝炎(NASH)迎来新进展:lanifibranor达到期中研究的主要终点

随着肥胖及其相关代谢综合征全球化的流行趋势,非酒精性脂肪性肝病现已成为欧美等发达国家和我国富裕地区慢性肝病的重要病因。

索马鲁肽挑战NASH初获成功,过半患者NASH消除症状

NASH是脂肪在肝脏中过度积累形成的一种慢性进行性肝病,由于患者在早期不会显露出明显症状,所以被称为“沉默的杀手”。与糖尿病、癌症等跨越了百年甚至千年的疾病相比,NASH是一种