加载中........
×

Gene:CRISPR/Cas9调控的基因组编辑剪接变异引起先天性听力损失

2019-3-24 作者:AlexYang   来源:MedSci原创 我要评论0
Tags: 基因编辑  听力损失  变异  

簇生有规则间隔的短回文重复(CRISPR)/Cas9系统引导了基因治疗的新时代。最近,有研究人员阐释了精准的CRISPR/Cas9调控的基因变异来对SLC26A4基因的内含子7产生间接变异c.919-2A>G,该基因是引起先天性听力损失第二大常见的致病基因。

研究人员设计了候选的sgRNAs来将金黄色葡萄球菌Cas9直接靶向SLC26A4基因的第7个或者第8个外显子。其中一些设计的sgRNAs表现出了靶向活性,平均的缺失效率大约在14%到25%之间。另外,双重sgRNAs的使用转化进入Neuro2a细胞和原代小鼠胚胎成纤维细胞能够成功的移除靶位点的一大段基因组片段。研究人员之后评估了通过同源重组修复在人工捐赠模板存在时诱导精准靶位点修饰的情况。利用该方法,2个不同的捐赠质粒成功的诱导了Slc26a4位点的c.919-2A区域沉默变异,且没有脱靶活性。

最后,研究人员指出,这些结果表明了CRISPR/Cas9调控的Slc26a4基因变异的修正在听力损失的恢复中是一种可行的治疗选择。

原始出处:


本文系梅斯医学(MedSci)原创编译整理,转载需授权!



小提示:78%用户已下载梅斯医学APP,更方便阅读和交流,请扫描二维码直接下载APP

所属期刊:GENE 期刊论坛:进入期刊论坛
版权声明:本文系梅斯MedSci原创编译整理,未经本网站授权不得转载和使用。如需获取授权,请点击

只有APP中用户,且经认证才能发表评论!马上下载

web对话