Vertex的VX-445三联组合方案治疗囊性纤维化的III期研究达到主要终点

2019-03-07 不详 网络

Vertex制药公司在本周三(2019年3月6日)宣布,研究性新药VX-445与ivacaftor和tezacaftor结合的三联方案治疗囊性纤维化(CF)患者的两项III期研究均符合其主要终点。结果显示,与安慰剂相比,三联疗法与肺功能的改善显著相关。

Vertex制药公司在本周三(201936日)宣布,研究性新药VX-445ivacaftortezacaftor结合的三联方案治疗囊性纤维化(CF)患者的两项III期研究均符合其主要终点。结果显示,与安慰剂相比,三联疗法与肺功能的改善显著相关。在一项研究中,将405名年龄在12岁及以上且具有一个F508del突变和一个最小功能突变的患者随机分配至VX-445ivacaftortezacaftor三联疗法或安慰剂组中,治疗24周。在第4周时,与基线相比,三联组中1秒内用力呼气量(ppFEV1)的平均变化百分比(ppFEV1)为13.8个百分点。据Vertex称,三联疗法的安全性与先前的研究结果一致,本次研究的主要目标是继续评估一些次要终点,包括肺部恶化的次数和汗液氯化物的变化。

囊肿性纤维化是一种常见的遗传疾病,此病症最常影响肺脏,但也常发生于胰脏、肝脏、肾脏,以及肠。长期影响包含肺部感染所导致的呼吸困难以及积痰,其他可能的症状包括鼻窦炎、发育不良、油便、手脚指甲杵状膨大、男性不孕以及其他症状。


原始出处:

http://www.firstwordpharma.com/node/1628184#axzz5hUFjzudx

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