持续出击，依达拉奉治疗肌萎缩侧索硬化症有了新进展？｜2023 AANEM会议精粹

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2023年美国神经肌肉和电生理诊断医学协会（AANEM）年会于2023年11月1日至4日在美国亚利桑那州菲尼克斯举行。AANEM年会是世界领先的神经肌肉和电诊断医学领域的重要会议，将有近千名来自世界各地的神经学家、康复医师以及相关专业人士参加。这一盛会将为与会者提供交流、学习和分享最新研究成果的机会，有助于促进该领域的进步和合作。

依达拉奉对肌萎缩侧索硬化症病程的影响

依达拉奉（Radicava）是美国食品药品监督管理局批准的治疗ALS的药物，通过减少神经元的氧化应激，有助于减少神经系统的衰退。日本的这项研究表明，与安慰剂相比，使用依达拉奉的患者在6个月内肌萎缩侧索硬化症功能评定量表修订版（ALSFRS-R）评分下降了2.5分，从而获益。我们研究的目的是比较依达拉奉与依达拉奉/利鲁唑对TTUHSC El Paso ALS诊所随访的ALS患者的影响。

Ryan Floresca等在2023AANEM 发表了摘要文章：IMPACT OF EDARAVONE ON THE AMYOTROPHIC LATERAL SCLEROSIS COURSE AT TTUHSC EL PASO CLINIC: A PROSPECTIVE COHORT STUDY。比较了利鲁唑或依达拉奉和利鲁唑联合治疗受试者ALSFR-R和用力肺活量（FVC）的下降情况。

该研究在2017-2022年对ALS诊所的30名患者进行随访：12名患者服用依达拉奉和利鲁唑，18名患者仅服用利鲁唑。两组患者在初次就诊时和6个月后使用ANOVA比较ALSFR-R和FVC。

研究发现，

1、首次就诊时采用联合用药的患者与单独服用利鲁唑的患者相比，ALSFRS-R评分没有统计学上的显著差异（p=0.652）。首次就诊时FVC评分也有类似的趋势（p=.104）。

2、6个月随访ALSFRS-R评分（p=0.658）和FVC评分（p=0.335）中没有发现统计学意义。

综上所述，在接受依达拉奉和利鲁唑治疗的患者中，ALSFRS-R评分和FVC的下降幅度较低，但在统计学上并不显著。这可能是由于样本量小和其他因素：从症状出现到诊断和开始治疗的时间。尽量减少这些因素有助于收集数据和检测依达拉奉的真实效果。

痉挛治疗的客观预后参数：临床、电诊断和外科研究

顽固性痉挛被认为是世界范围内分布最广的致残性疾病之一。埃及开罗Naglaa Gadallah和Walid Abd Ghany在2023AANEM 发表了摘要文章：OBJECTIVE PROGNOSTIC PARAMETERS FOR MANAGEMENT OF SPASTICITY: CLINICAL,ELECTRODIAGNOSTIC, AND SURGICAL STUDY。

该研究评估了用于评估顽固性痉挛的不同EDX方法，以选择最佳的客观和预后参数，并评估了目前涉及的不同治疗方式。

该项研究是前瞻性开放标签研究；包括57名成年患者。他们接受了功能前、后评估和EDX评估（Fmax/Mmax，Hmax/Mmax比率，测量激动剂-拮抗剂共收缩、自发运动单位放电率和自主活动）。Naglaa Gadallah和Walid Abd Ghany根据痉挛严重程度的临床评估，将患者分为4组：注射肉毒杆菌毒素组（27例）、选择性神经切断术组（12例）；背侧神经根进入区病变组（5例）、多模态组（13例）。

所有神经外科手术均采用术中监护。对患者进行了至少6个月的随访。

该研究发现：在第1组和第2组中，疼痛和痉挛在第1个月显著减轻（P 0.001），残疾评分在第6个月显著改善。在第3组中，残疾评分在1年的随访期内没有变化；患者的依赖程度相同，但护理更容易。

综上所述，EDX为评估痉挛的严重程度提供了一种简单有效的客观方法。如为局灶性和中度痉挛（Hmax/Mmax<0.5），A型肉毒毒素的效果良好。选择性外周神经切断术在该研究中显示出最佳的身体和功能结果。

格林-巴利综合征标准治疗方案的死亡率和发病率比较

静脉注射免疫球蛋白（IVIg）和血浆置换是格林-巴利综合征（GBS）的标准治疗方法。

Kazim Jaffry等在2023AANEM 发表了摘要文章：COMPARING MORTALITY AND MORBIDITY IN STANDARD TREATMENT PROTOCOLS FOR GUILLAIN-BARRE SYNDROME。探讨IVIg与血浆置换治疗成人GBS患者的疗效差异。

Kazim Jaffry等利用纽约州规划与研究合作系统（SPARCS）数据库进行回顾性数据分析。如果患者死亡或被送往临终关怀院，则考虑为死亡。

纳入了13210名成年GBS患者，其中711名（5.38%）剔除，3699名（28.7%）残疾。340人（2.6%）同时接受IVIg和血浆置换治疗。2439例仅用IVIg治疗，其中92例剔除，887例仅用血浆置换治疗，其中94例剔除。

IVIg组的死亡率明显较低（3.8%vs 10.6%；p＜0.001）。两组的性别（M/F:56.0%/44.0% vs 59.4%/40.6%；p＝0.079）或残疾率（40.7%vs 41.1%；p＝0.804）无明显差异。IVIg组的平均年龄显著降低（54.42±18.40 vs 56.02±17.61；p=0.022）。IVIg组平均住院天数和机械通气率分别显著降低（11.24±14.99 vs 22.22±28.97；p＜0.001）和（11.2%对32.1%；p＜0.001

CL:0.531-0.846；p＜0.001）。

综上所述，与血浆置换术相比，IVIg的使用与更低的死亡率、更低的机械通气率、更低的年龄和更低的住院时间显著相关。

参考资料：

1. IMPACT OF EDARAVONE ON THE AMYOTROPHIC LATERAL SCLEROSIS COURSE AT TTUHSC EL PASO CLINIC: A PROSPECTIVE COHORT STUDY.

2.OBJECTIVE PROGNOSTIC PARAMETERS FOR MANAGEMENT OF SPASTICITY: CLINICAL,ELECTRODIAGNOSTIC, AND SURGICAL STUDY。

3.COMPARING MORTALITY AND MORBIDITY IN STANDARD TREATMENT PROTOCOLS FOR GUILLAIN-BARRE SYNDROME.

撰文 | 影像小生

编辑 | Arzt

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