BioMarin计划今年向美国和欧洲提交C型钠尿肽vosoritide的营销申请，用于治疗软骨发育不全症的儿童
2020-04-07 MedSci原创 MedSci原创
如果获得批准，vosoritide将成为美国和欧洲首个治疗软骨发育不全症的药物。
BioMarin Pharmaceutical宣布计划于2020年第三季度向美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）递交vosoritide的营销申请。Vosoritide是一种每日一次的C型钠尿肽（CNP）注射剂，用于治疗软骨发育不全症。
营销申请是基于vosoritide疗效和安全性的随机、双盲、安慰剂对照的3期研究结果，以及2期长期安全性和有效性的支持。如果获得批准，vosoritide将成为美国和欧洲首个治疗软骨发育不全症的药物。
范德比尔特大学医学中心John A. Phillips教授说："vosoritide是针对软骨发育不全根本原因的第一种潜在治疗药物。该药物很可能成为医学上的重大突破，为医师提供了一种治疗软骨发育不良的新药物。"
德国马格德堡大学医院儿科学教授，vosoritide临床研究人员Klaus Mohnike表示："我们在了解骨骼发育异常的机制方面取得了长足的进步。我们希望能够超越当前的对症治疗手段，从而对那些受影响的孩子产生持久的影响。"
Vosoritide已获得FDA和EMA的孤儿药称号，用于治疗软骨发育不良。
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