JR-141治疗亨特综合征:已获日本MHLW孤儿药称号

2020-09-19 Allan MedSci原创

JCR Pharmaceuticals近日宣布,日本厚生劳动省(MHLW)已授予JR-141(Pabinafusp Alfa)治疗粘多糖贮积症II型(亨特综合症)孤儿药称号。

JCR Pharmaceuticals近日宣布,日本厚生劳动省(MHLW)已授予JR-141(Pabinafusp Alfa)治疗粘多糖贮积症II型(亨特综合症)孤儿药称号。JR-141是一种能够渗透血脑屏障(BBB)的重组异氰酸酯2-硫酸酯酶,用于治疗粘多糖贮积症II型(Hunter综合征)。JCR的专有BBB技术J-BrainCargo®已应用于该产品。JR-141已于2018年10月在美国和2019年2月在欧洲获得孤儿药称号,此外,JCR计划于2020年9月在日本提交JR-141的销售授权申请。

粘多糖贮积症II型(亨特综合征)是X连锁的隐性溶酶体贮积病(LSD),是由缺乏异丁二酸2-硫酸酯酶引起的,该酶可分解人体内的糖胺聚糖(粘多糖)。亨特综合征会引起广泛的症状。

由于JR-141(Pabinafusp Alfa)具有穿越血脑屏障(BBB)的能力,JR-141有望抑制中枢神经系统症状的发作或发展。在日本进行的III期临床试验中,所有参与者的脑脊液中粘多糖积累浓度均下降。关于安全性,未报告与JR-141相关的临床不良事件。

 

原始出处:

https://www.firstwordpharma.com/node/1758814?tsid=4



版权声明:
本网站所有注明“来源:梅斯医学”或“来源:MedSci原创”的文字、图片和音视频资料,版权均属于梅斯医学所有。非经授权,任何媒体、网站或个人不得转载,授权转载时须注明“来源:梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章,本网所有转载文章系出于传递更多信息之目的,转载内容不代表本站立场。不希望被转载的媒体或个人可与我们联系,我们将立即进行删除处理。
在此留言
评论区 (2)
#插入话题
  1. 2020-09-20 1209e435m98(暂无昵称)

    学习了,谢谢分享

    0

  2. 2020-09-19 DXM123

    学习

    0

相关资讯

Neurology:亨特综合征患者粘多糖沉积所致的巩膜增厚和视盘水肿

43岁男性,有亨特综合征病史,因周围视力下降至神经眼科就诊。计算机视野检查提示双侧环形盲点。

这一天终于来了:首个人体基因改造疗法正式启动

布莱恩·马度(Brian Madeux)今年44岁。除了身材比普通人要矮小不少外,这名中年男子并没有什么容易引人关注的地方。今天,布莱恩成为了全世界的关注焦点:他是人类历史上首名接受基因改造疗法的人。

拓展阅读

治疗粘多糖贮积症的基因疗法LYS-SAF302 的II/III期临床试验AAVance正式开始

Lysogene是一家专注于针对中枢神经系统(CNS)疾病的基因治疗的先驱生物制药公司,Sarepta 是罕见疾病精准基因医学的领导者,两家公司近日宣布第一名患者已经接受了AAVance临床试验,AAVance是LYS-SAF302的全球II/III期临床试验,LYS-SAF302是一种治疗II型粘多糖贮积症(MPS IIIA)的基因疗法。

HUM MOL GENET:粘多糖贮积症新生物标记物被发现

粘多糖贮积症是一种罕见的遗传疾病,其会引起严重的身体和神经症状。由于无法客观判断中枢神经系统疾病状况,粘多糖贮积症神经治疗的发展受到了阻碍。在粘多糖贮积症患者中找出中枢神经疾病的生物标记物将对有助于新药的临床评估。