天使人综合征的治疗迎来新突破！FDA授予OV101孤儿药称号
2020-06-21 Allan MedSci原创
美国FDA已授予OV101（gaboxadol）孤儿药称号用以治疗天使人综合征。
天使人综合征是一种基因缺陷而造成的疾病。罹患此症的患儿脸上常有笑容，缺乏语言能力、过动，且智能低下。患者中约80%会有癫痫症状、约50%患有小头症。天使人综合征的病因是由于来自母亲的第15号染色体印迹基因区15q部分缺陷，或同时拥有两条来自父亲的带有此缺陷的第15号染色体。
天使人综合征与强直抑制作用的减少有关，强直抑制作用是选择性GABAAδ受体的一种功能，该受体可以使人脑正确地解读兴奋性和抑制性神经信号。生物制药公司Ovid Therapeutics近日宣布，美国FDA已授予OV101（gaboxadol）孤儿药称号用以治疗天使人综合征。OV101被认为是唯一一款正在研发的选择性GABAAδ受体激动剂，目前该公司正在进行关键性III期NEPTUNE试验，其主要结果预计将于2020年第四季度公布。
Ovid Therapeutics总裁兼首席医学官，医学博士Amit Rakhit表示：“OV101有可能成为首个获得FDA批准的针对天使人综合征的疗法。从FDA获得孤儿药称号是Ovid的重要里程碑。凭借这个称号，我们有资格获得FDA的优先审查权”。
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