FDA优先审评多肽-药物偶联物（PDC）Melflufen治疗难治性多发性骨髓瘤的申请
2020-08-31 Allan MedSci原创
Melflufen对骨髓瘤细胞株表现出细胞毒活性，且该细胞株对包括烷基化剂在内的其他治疗有抵抗力，并且在临床前研究中还显示出Melflufen对DNA修复和血管生成具有抑制作用。
Oncopeptide今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已对Melflufen的新药申请进行了优先审查，Melflufen（INN melphalan flufenamide）预计与地塞米松联用治疗对蛋白酶体抑制剂或免疫调节剂或抗CD-38单克隆抗体耐药的多发性骨髓瘤患者（即三级难治性多发性骨髓瘤患者）。这项决定是基于关键性II期研究HORIZON的结果，该研究评估了静脉注射Melflufen与地塞米松联用治疗复发性难治性多发性骨髓瘤（RR MM）患者的有效性和安全性。
Oncopeptides首席执行官Marty J Duvall表示：“这是令人振奋的消息，是Melflufen治疗多发性骨髓瘤患者的重要一步”。
Melflufen（INN melphalan flufenamide）是首创的多肽-药物偶联物（PDC），其能够靶向氨基肽酶并将烷化剂迅速释放到肿瘤细胞中。Melflufen由于其高亲脂性而被骨髓瘤细胞迅速吸收，并立即被肽酶水解，释放出被包裹的亲水性烷化剂负载物。氨基肽酶在肿瘤细胞中过表达，在晚期癌症和高突变负担的肿瘤中更为明显。Melflufen对骨髓瘤细胞株表现出细胞毒活性，且该细胞株对包括烷基化剂在内的其他治疗有抵抗力，并且在临床前研究中还显示出Melflufen对DNA修复和血管生成具有抑制作用。在关键的2期HORIZON研究中，Melflufen+地塞米松治疗复发性难治性多发性骨髓瘤患者的血液学AE和非血液学AE发生率低，显示出令人鼓舞的疗效和临床上可控的安全性。
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