NEJM：Selumetinib用于无法手术的I型丛状神经纤维瘤的治疗
2020-03-19 MedSci原创 MedSci原创
Selumetinib对无法手术的I型丛状神经纤维瘤患儿临床有益
对于无法手术的I型丛状神经纤维瘤患者，目前还没有获批的治疗方法。近日研究人员开展II期研究，考察Selumetinib对丛状神经纤维瘤患者的客观反应率。
患有I型神经纤维瘤，且症状的不能手术的儿童每天两次口服Selumetinib，剂量为25毫克/平方米表面积，每28天为1个周期。至少每4个周期进行一次磁共振成像和临床结果评估（疼痛、生活质量、畸形和功能）。 研究的主要终点为肿瘤疼痛强度评分，从0（无疼痛)到10(最严重疼痛）。
50名儿童参与研究，平均年龄10.2岁。最常见的神经纤维瘤相关症状是畸形（44例）、运动功能障碍（33例）和疼痛（26例）。 截至2019年3月29日，共有35名患者（70%)有确认的部分反应，其中28名患者有持久反应(持续≥1年）。 治疗1年后，儿童报告的肿瘤疼痛强度评分的平均下降为2分，被认为是临床上有意义的改善。此外，在儿童报告和父母报告的日常功能（分别为38%和50%）、总体健康相关生活质量（分别为48%和58%）以及力量（56%的患者）和关节活动度（38%患者）等功能结果中，治疗干预也有临床意义的改善。有5名患者因可能与Selumetinib有关的毒性作用而停止治疗，6名患者有疾病进展。最常见的毒性反应是恶心、呕吐、腹泻、肌酸磷酸激酶水平无症状升高、痤疮样皮疹和甲沟炎。
研究认为，Selumetinib对无法手术的I型丛状神经纤维瘤患儿临床有益。
原始出处：
Andrea M. Gross et al. Selumetinib in Children with Inoperable Plexiform Neurofibromas. N Engl J Med， March 19， 2020.
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顶刊就是顶刊，谢谢梅斯带来这么高水平的研究报道，我们科里同事经常看梅斯，分享梅斯上的信息
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