欧盟委员会授予分泌酶抑制剂Nirogacestat治疗软组织肉瘤的孤儿药物称号

2019-09-25 不详 MedSci原创

SpringWorks的口服选择性小分子γ-分泌酶抑制剂nirogacestat已被欧盟指定为治疗软组织肉瘤的孤儿药物。该公司目前正在为III期DeFi试验招募患者,以评估nirogacestat治疗硬纤维瘤成人患者,硬纤维瘤是肉瘤中的一种软组织肿瘤。

SpringWorks的口服选择性小分子γ-分泌酶抑制剂nirogacestat已被欧盟指定为治疗软组织肉瘤的孤儿药物。该公司目前正在为III期DeFi试验招募患者,以评估nirogacestat治疗硬纤维瘤成人患者,硬纤维瘤是肉瘤中的一种软组织肿瘤。

硬纤维瘤很少见,经常使人衰弱和毁容,并可能侵袭周围的健康组织导致严重的并发症,包括严重的疼痛、内出血、丧失活动能力甚至在最坏的情况下可导致死亡。

SpringWorks首席执行官Saqib Islam表示:"在欧盟,这个孤儿药名称是SpringWorks的另一个重要发展,目前FDA已经为nirogacestat授予的孤儿药、快速通道和突破疗法称号。"

"我们目前正在将成年患者纳入我们的DeFi试验中,并将继续与全球监管机构密切合作,以期尽快将尼古西司带给患者。"

原始出处:


本文系梅斯医学(MedSci)原创编译整理,转载需授权!



版权声明:
本网站所有注明来源:“梅斯医学”或“MedSci”或“MedSci原创”的文字、图片和音视频资料,版权均属于梅斯医学所有。非经授权,任何媒体、网站或个人不得转载,否则将追究法律责任。取得书面授权转载时,须注明“来源:梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章,本网所有转载文章系出于传递更多信息之目的,转载内容不代表本站立场。不希望被转载的媒体或个人可与我们联系,我们将立即进行删除处理。
在此留言

相关资讯

PD-1单抗Keytruda又一重大突破:与阿西替尼联合获欧盟批准用作晚期肾细胞癌(RCC)的一线治疗

此次批准基于第3阶段KEYNOTE-426试验,该试验表明,与辉瑞公司销售的老药 - 舒尼替尼相比,Keytruda联合治疗使死亡风险降低了47%。

欧盟批准罗氏的PD-L1单抗Tecentriq联合紫杉醇治疗三阴性乳腺癌

欧洲委员会批准将罗氏的PD-L1单抗Tecentriq(atezolizumab)与白蛋白结合型紫杉醇Abraxane(nab-paclitaxel)联合,用于治疗无法手术切除的局部晚期或转移性三阴性乳腺癌的成年患者。该组合的批准标志着欧洲第一个可用于三阴性乳腺癌的癌症免疫治疗方案,可用于肿瘤PD-L1表达率为1%及以上和未接受过化疗的转移性患者。

欧盟批准血管紧张素II(Giapreza)治疗难治性低血压

La Jolla制药公司宣布,欧盟委员会(EC)已批准Giapreza(血管紧张素II)用于治疗患有脓毒性或其他分布性休克的难治性低血压成人患者。该适应症适用于应用儿茶酚胺和其他血管加压药治疗有足够的体积恢复但仍保持低血压的患者。

欧盟批准elotuzumab联合泊马度胺和低剂量地塞米松(EPd)治疗复发和难治性多发性骨髓瘤

百时美施贵宝公司宣布欧盟委员会(EC)批准Empliciti(elotuzumab)联合泊马度胺pomalidomide和低剂量地塞米松(EPd),用于治疗已经接受过至少两种治疗方案后复发和难治性多发性骨髓瘤的成年患者,包括来那度胺和蛋白酶体抑制剂(PI),并且已证实在最后一次治疗中疾病进展。

强生BTK抑制剂Imbruvica获欧盟批准扩大两个适应症:慢性淋巴细胞白血病和瓦尔德斯特罗姆巨球蛋白血症

强生宣布欧洲委员会(EC)批准扩大其布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)不可逆抑制剂Imbruvica(ibrutinib)在两种适应症中的使用,包括与obinutuzumab联合使用用于先前未治疗的慢性淋巴细胞白血病(CLL)成人患者,以及与利妥昔单抗联合使用用治疗瓦尔德斯特罗姆巨球蛋白血症(WM)成人患者。

AZ的SGLT2抑制剂Forxiga在欧盟扩展用于II型糖尿病

AstraZeneca宣布,欧盟委员会已经批准更新SGLT2抑制剂Forxiga(dapagliflozin)的标签用于治疗II型糖尿病的成年患者。