STM:基因改造过的诱导性多功能干细胞(iPSCs)可治疗隐性遗传营养不良型大疱性表皮松解症(RDEB)

2015-01-13 Ashley Wu 译 MedSci原创

隐性遗传营养不良型大疱性表皮松解症(RDEB) 是一种遗传疾病。它是由于VII型胶原的编码基因变异导致的。RDEB患者的皮肤很脆弱并且很容易在接收到压力时起水疱。特别是对于RDEB这种在现阶段没有有效治疗的疾病,使用诱导性多功能干细胞(iPSCs)有从根本上改变疾病细胞治疗的潜力。为了证明诱导性多功能干细胞(iPSCs)可以治疗RDEB,研究者们从有VII型胶原基因(Co17a1)变异的小鼠中提取

隐性遗传营养不良型大疱性表皮松解症(RDEB) 是一种遗传疾病。它是由于VII型胶原的编码基因变异导致的。RDEB患者的皮肤很脆弱并且很容易在接收到压力时起水疱。特别是对于RDEB这种在现阶段没有有效治疗的疾病,使用诱导性多功能干细胞(iPSCs)有从根本上改变疾病细胞治疗的潜力。

为了证明诱导性多功能干细胞(iPSCs)可以治疗RDEB,研究者们从有VII型胶原基因(Co17a1)变异的小鼠中提取了多功能干细胞(iPSCs)。这些变异小鼠都显现了人类RDEB的症状,包括易损的皮肤及皮肤上容易起水疱。从基因方面来修复干细胞(iPSCs)可以使这些干细胞重新分化成为功能性的成纤维细胞,而这些成纤维细胞可以重新分泌VII型胶原。而且,这些从修复过的多功能干细胞(iPSCs)中分化出来的成纤维细胞没有在小鼠体内形成肿瘤,并在皮内注射后的16个星期内都能检测出细胞在体内的痕迹。除此之外,对有Co17al突变的小鼠使用诱导性多功能干细胞(iPSCs)为基础的细胞治疗,可以有效并长期的恢复VII型胶原在小鼠的真皮及表皮交界处的沉淀。

因为对小鼠进行皮内注射从修复过的多功能干细胞(iPSCs)中分化出来的成纤维细胞可以使患有RDEB的小鼠皮肤恢复防止长水疱的能力。 研究者们认为这可以证明以多功能干细胞(iPSCs)为基础的的细胞治疗可以安全并有效的治疗RDEB(隐性遗传营养不良型大疱性表皮松解症)。

原始出处:


Daniel Wenzel, Jonathan Bayerl, Alexander Nyström, Leena Bruckner-Tuderman, Arabella Meixner,and Josef M. Penninger;Genetically corrected iPSCs as cell therapy for recessive dystrophic epidermolysis bullosa.Sci Transl Med 26 November 2014 6:264ra165. [DOI:10.1126/scitranslmed.3010083]

本文是MedSci原创编译整理,欢迎转载!转载请注明来源并附原文链接。谢谢!


您还可以这样阅读,更多资讯,请关注MedSci微信
  

版权声明:
本网站所有注明“来源:梅斯医学”或“来源:MedSci原创”的文字、图片和音视频资料,版权均属于梅斯医学所有。非经授权,任何媒体、网站或个人不得转载,授权转载时须注明“来源:梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章,本网所有转载文章系出于传递更多信息之目的,转载内容不代表本站立场。不希望被转载的媒体或个人可与我们联系,我们将立即进行删除处理。
在此留言
评论区 (4)
#插入话题
  1. 2015-01-13 MedSci客户端网友

    谢分享

    0

  2. 2015-01-13 lovetcm

    iPS主要功用

    0

  3. 2015-01-13 gongzuozhong

    0

  4. 2015-01-13 MedSci客户端网友

    好东西,感谢分享

    0

相关资讯

Stem Cell Rep:自身干细胞可以治疗痴呆症

近日,来自鲁汶大学的研究人员通过研究开发出了治疗遗传性痴呆症的新型疗法,文章中研究人员将病人机体的干细胞转化成为受痴呆影响的神经元细胞,在携带易致痴呆突变的病人机体的干细胞中,研究者发现了一种可以抑制正常神经发育的靶向性缺失,而当这种缺失被修正后,这些干细胞就会回归正常状态,相关研究刊登于国际杂志Stem Cell Reports上。 研究者Catherine Verfaillie表示,利用

利用干细胞生成多巴胺神经元治疗帕金森氏病

墨西哥科学家通过实验证实,在成年帕金森氏病大鼠中,运动性能可以恢复。 帕金森氏病是一种运动系统退行性疾病。虽然该实验结果还没有被转移到临床,但新研究提供了对抗这种疾病的研究基础。 Jorge Aceves Ruiz等科研人员利用干细胞产生多巴胺的神经细胞,激活有震颤性麻痹或帕金森氏病症状大鼠大脑生成多巴胺。Aceves Ruiz拥有超过35年的脑生理学研究经验,但特别是对于基底神经节。

Nature:新型单细胞分析技术揭示干细胞中的复杂突变

近日,来自波士顿儿童医院等处的研究人员利用新型的单细胞基因分析技术揭示了多能干细胞的多种遗传突变,相关研究刊登于国际著名杂志Nature上,为后期开发治疗疾病的新型再生性疗法提供了一定的帮助和希望。 研究者James Collins表示,在单一细胞之间干细胞群体会包含许多差异,而这在干细胞工程学领域开发预测性的方法却会带来一点问题,如今研究者发现,他们此前考虑过的细胞间的问题性差异或许实际上

卫计委:中国首个干细胞临床研究的规范性文件即将颁布!

干细胞临床应用数年前被叫停后,中国相关政策趋于谨慎。但据财新记者了解,一项新的规范性政策正在酝酿。 国家卫计委会同国家食药总局日前召开了干细胞临床研究专家委员会会议,会议形成的意见正逐级上报,等待最后的签发出台。据国家卫计委人士对财新记者透露,由此,新的干细胞项目研究和开发的监管政策已获基本共识,如果不出意外,正式文件有望近期通过,其主旨还是推动中国干细胞研究的进展。 国家卫计委人士对财新记者

Nat Commu:帕金森病中胶质细胞与干细胞对疾病治疗可能很重要

中科院深圳先进技术研究院王立平课题组首次发现特异性地激活胶质细胞可促进干细胞分化并修复受损帕金森氏病脑组织,有望为探讨帕金森氏病的发病机制和治疗新方法带来新的希望。相关成果12月18日发表在国际著名学术刊物《自然-通讯》。 据悉,帕金森氏病在中国60岁以上老年人群中患病率为1%-2%,且每年递增并呈年轻化趋势。传统的药物治疗方法会随着疾病的发展产生耐药性,增大药量后 会对机体产

干细胞治疗 走向“最后一公里”

据说,东日本大地震核泄漏发生后,所有核电站工作人员都被要求存储一些自己的干细胞,以防突发疫病时可使用干细胞技术进行救治。事实上,中国在干细胞领域的学术论文发表总量仅次于美国,居世界第二。无论国际国内,从理论、实验到临床,干细胞治疗正在走入“最后一公里”。8种新药,中国尚无干细胞,是“干什么都行的细胞”吗?干细胞确实也被称为“万能细胞”,而更恰当的解释是它像“树干细胞”,能根据需要变为叶、花、果

打开APP