Blood：SGLT2抑制剂依帕列净成功纠正了糖原贮积症Ib的中性粒细胞减少及其功能障碍
2020-04-24 QQY MedSci原创
SGLT2抑制剂通过降低细胞内1，5-无水葡萄糖-6-磷酸来改善GSD-Ib的中性粒细胞减少/中性粒细胞功能障碍。
中心点：
SGLT2抑制剂通过降低细胞内1，5-无水葡萄糖-6-磷酸来改善GSD-Ib的中性粒细胞减少/中性粒细胞功能障碍。
用于治疗II型糖尿病的Empagliflozin（依帕列净），可改善GSD-Ib的中性粒细胞功能障碍，且不会引起症状性低血糖。
摘要：
中性粒细胞减少和中性粒细胞功能障碍可引起糖原贮积症Ib(GSD-Ib)患者发生严重感染和炎症性肠病。近期，研究人员发现，在G6PC3缺陷的小鼠模型和两种罕见疾病（GSD-Ib和G6PC30缺乏）中，1，5-无水葡萄糖-6-磷酸积累会导致中性粒细胞减少，因而采用广泛应用的抗糖尿病药物依帕列净(一种肾葡萄糖共转运体SGLT2抑制剂)来治疗GSD-Ib。
4位采用粒细胞集落刺激因子(GCSF)治疗未获得完全缓解的GSD-Ib患者，在使用依帕列净治疗的一个月内，血清1，5-无水葡萄糖和中性粒细胞1，5-无水葡萄糖-6-磷酸水平军降低了。
在临床上，频繁感染、粘膜病变、炎症性肠病症状均消失，且无低血糖症状。两例患者可以停用GCSF，另外两例也逐渐减少了GCSF的用量，分别减少了57%和81%。所有患者中性粒细胞数目均有所增加，而且趋于稳定。
研究人员进一步证实了患者的中性粒细胞的功能也得以改善：正常的氧化爆发（3/3）、纠正的蛋白糖基化（2/2），以及正常的中性粒细胞趋化性（1/1）和杀菌活性（1/1）。
总而言之，用于2型糖尿病的降糖药依帕列净，成功的治疗了罕见遗传代谢病GSD-Ib的中性粒细胞减少和中性粒细胞功能障碍，且不引起症状性低血糖。研究人员认为这是中性粒细胞的功能改善是因为降低了细胞内1，5-无水葡萄糖-6-磷酸的浓度。
原始出处：
Saskia B Wortmann，et al. Treating neutropenia and neutrophil dysfunction in glycogen storage disease IB with an SGLT2-inhibitor. Blood. April 15， 2020.
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