AAN:Magenta Therapeutics的干细胞疗法MGTA-456的2期临床数据喜人

2019-05-11 不详 MedSci原创

在宾夕法尼亚州费城的美国神经病学学会年会上,Magenta Therapeutics宣布其细胞疗法MGTA-456的2期临床数据。MGTA-456治疗肾上腺脑白质营养不良(cALD)患者后,进行了为期6个月的随访结果显示MRI稳定的神经功能评分和脑炎症的早期和持续消退。

在宾夕法尼亚州费城的美国神经病学学会年会上,Magenta Therapeutics宣布其细胞疗法MGTA-456的2期临床数据。MGTA-456治疗肾上腺脑白质营养不良(cALD)患者后,进行了为期6个月的随访结果显示MRI稳定的神经功能评分和脑炎症的早期和持续消退。

MGTA-456是一种细胞疗法,旨在提供与患者完美匹配的高剂量造血干细胞

在报告中,Magenta Therapeutics的Kevin Goncalves博士重点展示临床前数据,证明MGTA-456中的高剂量干细胞可加速并改善人小胶质细胞在移植小鼠大脑中的植入。

cALD是一种快速进展的疾病,进展迅速的患者通常具有较差的预后。MGTA-456治疗的两位患者的神经功能评分稳定,脑部炎症持续减少,表明该疾病的进展已被阻止。

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