EHA 2020：III期头对头研究证实C3补体抑制剂pegcetacoplan治疗阵发性夜间血红蛋白尿疗效显著
2020-06-13 MedSci原创 MedSci原创
C3补体抑制剂pegcetacoplan“证明了对抑制C5治疗PNH实现了实质性的改善”
在2020年欧洲血液学协会（EHA）年会上，Apellis Pharmaceuticals公司宣布了其III期临床研究PEGASUS PEGCETACOPLAN的详细结果，在该研究中评估了其C3补体抑制剂pegcetacoplan治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）成人患者的疗效。
结果显示在研究人群中，无论患者的输血要求高低，C3补体抑制剂的作用均一致。Apellis表示计划在下半年申请美国和欧洲监管机构批准治疗PNH。
PEGASUS包括80位PNH成人患者，他们先前接受过Alexion Pharmaceuticals的C5抑制剂Soliris（eculizumab）治疗，并且稳定至少三个月，筛查时血红蛋白（Hb）水平低于10.5 g/dL。Apellis指出，在为期四周的磨合期后(除了当前剂量的Soliris外，患者每周接受两次pegcetacoplan的治疗)，受试者被随机分配为每周接受两次pegcetacoplan或当前剂量的Soliris。
1月，Apellis 报告该试验已达到其主要终点，pegcetacoplan优于Soliris，在第16周时患者的Hb改善平均值为3.8 g/dL，比Soliris组高53％。
图片来源：https://www.zhitongcaijing.com/content/detail/265273.html
总体而言，接受pegcetacoplan治疗的患者在16周内无输血，而接受Soliris治疗的患者为15％。在有高输血需求的患者中，pegcetacoplan组中有86％的患者无输血，而Soliris为4％，而有低输血或无输血需求的患者分别为85％和31％。
此外，接受pegcetacoplan治疗的患者中有78％的患者实现了网织红细胞正常化，而接受Soliris的患者只有3％。pegcetacoplan组中71％的患者实现了乳酸脱氢酶正常化，而Alexion疗法只有15％。
Apellis的首席医学官Federico Grossi说，pegcetacoplan“证明了对抑制C5治疗PNH实现了实质性的改善”。该公司还在III期PRINCE试验中对未接受过PNH治疗的患者进行pegcetacoplan的测试。
原始出处：
https://www.firstwordpharma.com/node/1732102?tsid=28®ion_id=6
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