Vertex的囊性纤维化药物Trikafta取得了令人瞩目的成功结果
2019-11-03 不详 MedSci原创
Vertex宣布了Trikafta用于治疗12岁以上的特定类型囊性纤维化（CF）的两项III期研究（elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor和ivacaftor）的阳性结果。结果表明，两项研究均达到了主要终点和所有主要次要终点，肺功能和该疾病的其他指标得到了显着改善。
Vertex宣布了Trikafta用于治疗12岁以上的特定类型囊性纤维化（CF）的两项III期研究（elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor和ivacaftor）的阳性结果。结果表明，两项研究均达到了主要终点和所有主要次要终点，肺功能和该疾病的其他指标得到了显着改善。
发表在《柳叶刀》（The Lancet）和《新英格兰医学杂志》（NEJM）上的数据表明，在囊性纤维化跨膜电导调节剂基因（CFTR）（最常见的CF）至少具有一个F508del突变的患者中，该药物通常具有良好的耐受性。
德克萨斯大学西南医学内科副教授Raksha Jain评论说："结果令人印象深刻，代表了CF治疗的历史性时刻，该药物证明了临床试验中多种CF结果指标的改善，同时总体上被很好地耐受"。
Vertex还已向欧洲药品管理局（EMA）提交了市场授权申请（MAA），目前正在III期研究中对具有F / MF和F / F CF突变的6至11岁人群进行评估。 。
该公司最近还与英国NHS签署了最终协议，以提供其在英国获得许可的三种囊性纤维化药物-Orkambi（ivacaftor / lumacaftor），Symkevi（tezacaftor / ivacaftor）和Kalydeco（ivacaftor）。
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