Lancet haematol:新型靶向药是否可取代自体造血干细胞移植?

2020-05-02 QQY MedSci原创

高活性的新型药物的出现使一些人开始质疑自体造血干细胞移植(HSCT)和随后的巩固治疗在新诊断的多发性骨髓瘤中的作用。在新型药物的时代,HSCT是否会被逐渐替代呢?

高活性的新型药物的出现使一些人开始质疑自体造血干细胞移植(HSCT)和随后的巩固治疗在新诊断的多发性骨髓瘤中的作用。本研究旨在对比自体HSCT和硼替佐米-美法仑-泼尼松(VMP)强化治疗以及硼替佐米-来那度胺-地塞米松(VRD)强化治疗的疗效。

本研究是一项随机的、开放性的3期临床试验,从172个中心招募既往18-65岁、未治疗过的、有症状的1-3期多发性骨髓瘤患者(EHO表现状态0-2级)。患者共接受两次随机分组,第一次被1:1分至自体HSCT组或VMP组,第二次被1:1分至VRD巩固组或无巩固组。主要终点是每次随机分组后的无进展存活期。

2011年2月25日-2014年4月3日,共招募了1503位患者。1197位进入第一次随机分组,其中702位被分至自体HSCT组,495人被分至VMP组;其次分组中的877位患者参与了第二次分组,其中449位被分至VRD巩固组、428位分至无巩固组。截止2018年11月26日,中位随访60.3个月,与VMP组相比,自体HSCT组患者的中位无进展存活期显著提高(56.7 vs 41.9个月,HR 0.73,p=0.0001)。对于二次分组,在截止日期时,进展或死亡事件的数量低于最终分析中预期的数量,因此,本结果来自第二个预定的中期分析,即进展或死亡事件达到66%时。中位随访42.1个月,与无巩固治疗的患者相比,采用VRD作巩固疗法的患者的中位无进展存活期明显延长(58.9 vs 45.5个月,HR 0.77,p=0.014)。自体HSCT组和VMP组最常见的3级及以上不良反应事件有中性粒细胞减少(79% vs 29%)、血小板减少(83% vs 16%)、胃肠道疾病(12% vs 5%)和感染(30% vs 4%),另分别有239位(34%)和135位(27%)患者至少发生了一次重度不良反应事件。感染是各组最常见的重度不良反应事件(56% vs 37%)。从第一次随机分组后的311例死亡中有38例(12%)与治疗相关:26例(68%)在自体HSCT组,12例(32%)在VMP组,最常见的死因是感染(8例[21%])、心脏事件(6例[16%])和次发恶性肿瘤(20例[53%])。

本研究支持在新诊断的多发性骨髓瘤患者中使用自体HSCT作为强化治疗和巩固治疗,即使在新药物时代也是如此。

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