Lancet neurol：Eculizumab，补体蛋白C5的单克隆抗体，用于吉兰巴雷综合症的疗效和安全性
2018-04-22 MedSci MedSci原创
吉兰-巴雷综合征（Guillain-Barré syndrome，GBS）又称格林巴利综合征，是以周围神经和神经根的脱髓鞘病变及小血管炎性细胞浸润为病理特点的自身免疫性周围神经病，经典型的GBS称为急性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（AIDP），临床表现为急性对称性弛缓性肢体瘫痪。虽然现已引进血浆置换和免疫球蛋白疗法，但仍有很多GBS患者不能完全被治愈。病理学研究提示补体介导周围神经损伤。现Sonok
吉兰-巴雷综合征（Guillain-Barré syndrome，GBS）又称格林巴利综合征，是以周围神经和神经根的脱髓鞘病变及小血管炎性细胞浸润为病理特点的自身免疫性周围神经病，经典型的GBS称为急性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（AIDP），临床表现为急性对称性弛缓性肢体瘫痪。
虽然现已引进血浆置换和免疫球蛋白疗法，但仍有很多GBS患者不能完全被治愈。病理学研究提示补体介导周围神经损伤。现Sonoko Misawa等人对eculizumab（依库丽单抗），一种抗补体蛋白C5的人源性单克隆抗体，用于重度GBS患者的疗效和安全性进行评估。
研究人员在日本的13家医院开展一为期24周的、双盲、安慰剂为对照的随机2期试验。招募年满18岁的已不能独立行走的GBS患者（GBS功能等级3-5级）。将患者按2：1随机分组，接受3周的免疫球蛋白（静脉）联合eculizumab（900mg）或安慰剂。主要评估指标：eculizumab组的疗效（4周时恢复独立行走功能的患者比例[功能等级≤2级]）和整个分析集的安全性。
2015年8月10日-2016年4月21日，招募到34位患者参与试验，eculizumab组23人，安慰剂组11人。4周时，eculizumab组和安慰剂组可独立行走的患者比例分别是61%（95% CI 42-78；n=14）和45%（20-73；n=5）。共有34位患者出现副反应。3位患者出现严重副反应：eculizumab组 2例（1例过敏反应、1例颅内出血合并脓肿）、安慰剂组1例（抑郁症）。不能确定过敏反应和颅内脓肿是否与eculizumab相关。无死亡或脑膜炎。
本研究的主要结果未达到预期的缓解率。但本研究样本量少，足以与安慰剂组进行统计学比较，应进行样本量更大的随机对照试验评估eculizumab的疗效和安全性。
原始出处：
Sonoko Misawa，et al.Safety and efficacy of eculizumab in Guillain-Barré syndrome： a multicentre， double-blind， randomised phase 2 trial.The Lancet Neurology. April 20，2018.https：//doi.org/10.1016/S1474-4422(18)30114-5
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