蓝鸟生物针对脑性肾上腺皮质营养不良症的慢病毒基因疗法,临床展现出积极数据

2019-09-25 不详 MedSci原创

蓝鸟生物公司宣布其慢病毒基因疗法Lenti-D针对脑性肾上腺皮质营养不良症(CALD)患者的临床研究最新结果。该研究的主要疗效终点是在第24个月存活且没有重大功能障碍的患者比例。在已经进行24个月随访的患者中,有88%存活且无主要功能障碍。

蓝鸟生物公司宣布其慢病毒基因疗法Lenti-D针对脑性肾上腺皮质营养不良症(CALD)患者的临床研究最新结果。该研究的主要疗效终点是在第24个月存活且没有重大功能障碍的患者比例。在已经进行24个月随访的患者中,有88%存活且无主要功能障碍。

进一步的数据表明,在32名接受治疗的患者中,有3名未达到或将不会达到主要疗效终点。两名患者因"研究者的酌情决定权"而退出研究,而一名患者在研究初期就经历了疾病的快速进展,导致MFD和死亡。

"目前,对II / III期Starbeam研究的最长随访时间长达五年,数据显示,所有接受Lenti-D治疗且在24个月内没有严重功能障碍的CALD男孩仍保持无功能障碍。"该公司首席医疗官David Davidson解释说。

他继续说:"重要的是,没有移植失败或与治疗相关的死亡率的报道,不良反应通常与清髓性调理一致。这些结果支持了Lenti-D作为治疗CALD的潜力,我们希望这可能成为受这种破坏性疾病影响的男孩及其家庭的选择。"

CALD是肾上腺皮质营养不良(ALD)的最严重表现,一种罕见的代谢紊乱。大约有35-40%的被诊断为ALD的男孩会发展为CALD,通常在3至12岁之间。在大多数未经治疗的患者中,其特点是神经功能迅速下降,导致神经功能严重丧失和死亡。

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  1. 2019-09-25 医者仁心5538

    学习了

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