在中国，由癌症导致的公共卫生资源负担正在增加，随着发病率和死亡率的增加，癌症已成为导致死亡的主要原因之一。与其他大多数国家一样，乳腺癌是中国女性中最常见的癌症。中国虽然不是乳腺癌的高发国家，但不宜乐观。 历史上由于缺乏临床研究基础设施，加上社会对传统药物疗法的偏见，导致开展的乳腺癌临床试验数量较少。自2015年以来，中国政府采取了一系列旨在促进癌症药物开发和加强政府资助的临床试验研究的措施已取得了良好的结果。近日研究人员对中国过去十年来乳腺癌临床试验进行了系统的文献回顾，并对其变化提出了见解。 从仿制到创新，中国乳腺癌原研药的崛起 研究报告显示，在过去的十年中，针对乳腺癌的临床试验数量显著增加，从1997年的1项增加到2018年的113项，与之相关的发表文献也从2009年的1篇增加到2018年的19篇。在过去的十年中，Ⅰ/Ⅱ期试验急剧增加，从2009年的5个Ⅰ期试验和13个Ⅱ期试验增加到2018年的27个Ⅰ期试验和35个Ⅱ期试验，反映了中国药物研发领域之变。 从2009年1月1日至2019年3月11日的10年期间，共有593项乳腺癌临床试验在中国开展，试验阶段从Ⅰ期至Ⅳ期均有分布，其中Ⅱ期试验占比达34％，其次是Ⅲ期试验，占21％，Ⅰ期试验占20％。 在这些临床药物试验中，化疗药物试验占50％，其次是靶向药物试验（31％），而免疫治疗药物试验数量显著增加，其中一半以上的靶向药物的靶标是HER2和血管生成。对于IND，与国内创新药物相关的有117项试验，与国内生物仿制药或仿制药相关的试验有31项，可以看出中国的生物制药公司开始将研发重心从仿制药转移到创新药物上了。 资源有差异，一线城市独领风骚 虽然中国的乳腺癌临床药物试验有了明显的进步，却依然存在一些不足。通过对Cortellis数据库进行检索分析发现，中国最近十年乳腺癌临床试验地理分布不均，有76.1％的临床试验（272/357）在北京、上海和广州等主要城市开展，IITs（由非制药公司研究人员发起的试验）通常在大型医院和大学附属医院中更为常见。 IITs的历史不长，但被认为具有重要意义，其结果在全球范围内得到认可。中国乳腺癌临床研究小组（CBCSG）的成立表明了开展大规模、高质量IITs的重要性，该研究小组自2006年成立以来就开展了一系列临床试验，并取得了不俗的研究成果。 更多投入更多收获，科研与工作待平衡 2009年至2018年之间乳腺癌新近开展的试验以及对乳腺癌新药靶点的研究数量迅速增加，本土生物制药公司成为国内市场的主要参与者，这些改进很大程度上归功于中国政府在进行临床试验和试验批准程序方面的改革。然而，中国医生日常繁重的工作量阻碍了乳腺癌临床试验的发展，降低了临床试验的质量，打击了医生们的积极性。此外，中国政府的重视仍然远远不够。中国在公共卫生方面的支出增长缓慢，目前仅占国内生产总值的5.8％，这大大低于美国和欧洲，仅高于印度。 我国应增加医疗投入，鼓励国内药品的研发，并优化程序以促进临床试验和药品的批准，在中国更多的医院和更大的范围内开展广泛而强有力的合作。对于临床试验，丰富的经验、合理的试验设计和更好的质量控制将带来更重要的研究结果。中国肿瘤学家为国内乳腺癌临床药物试验的发展做出了巨大的贡献，正是得益于他们的努力使得中国在临床试验方面正在逐步赶上世界其他地区。 参考文献Fan Y, Xu B. Current clinical trials on breast cancer in China: A systematic literature review. Cancer. 2020;126 Suppl 16:3811-3818. doi:10.1002/cncr.32848