NEJM:VX-445-Tezacaftor-Ivacaftor用于治疗Phe508del突变型囊性纤维化

2018-10-25 zhangfan MedSci原创

研究认为,VX-445-tezacaftor-ivacaftor三连疗法可显著改善Phe508del CFTR蛋白功能,改善Phe508del-MF或Phe508del-Phe508del突变型囊性纤维化患者呼吸功能

新一代囊性纤维化跨膜电导调节剂(CFTR)VX-445与Tezacaftor和Ivaraftor(Vx-445-Tezacaftor-Ivaraftor)联用的3D疗法可恢复囊性纤维化患者Ph 508 Del CFTR蛋白的功能。近日研究人员利用人支气管上皮细胞评估了该疗法对Phe508del CFTR蛋白功能和患者呼吸功能的影响。

Phe508del-MF或Phe508del-Phe508del突变的CF患者参与研究,接受VX-445-tezacaftor-ivacaftor口服治疗,研究的主要终点为1秒内用力呼气量(FEV1)与基线相比的变化。

研究发现,3D疗法体外可显著改善Phe508del CFTR蛋白功能和氯离子转运。在患者研究中,该疗法具有极高的安全性,大部分不良事件为轻中度事件。治疗29天后,3D疗法对于Phe508del-MF或Phe508del-Phe508del突变患者FEV1分别提高13.8和11.0%。囊性纤维化问卷显示患者氯化物浓度和呼吸域评分均有改善。

研究认为,VX-445-tezacaftor-ivacaftor三连疗法可显著改善Phe508del CFTR蛋白功能,改善Phe508del-MF或Phe508del-Phe508del突变型囊性纤维化患者呼吸功能。

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